此前在11月8日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)公示，合源生物靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療藥物產(chǎn)品納基奧侖賽注射液（曾用名：赫基侖賽注射液）獲批上市，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞型急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）。這是國內(nèi)首個針對該適應(yīng)癥的CAR-T療法，也是國內(nèi)首個獲批上市的全自主創(chuàng)新的靶向CD19 CAR-T產(chǎn)品。

截至目前，國內(nèi)已獲批上市4款CAR-T產(chǎn)品。除了合源生物，還有復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液，它們也靶向CD19；另外，馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液靶向BCMA。

無論是CD19，還是BCMA，它們都是靶點。通俗理解，靶點是指腫瘤抗原，泛指在腫瘤發(fā)生、發(fā)展過程中新出現(xiàn)或過度表達(dá)的抗原物質(zhì)，是靶向治療的關(guān)鍵。而在CAR-T療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，簡稱CAR-T）中，首先就是要找到目標(biāo)腫瘤的關(guān)鍵靶點，然后針對性地改造T細(xì)胞來殺死腫瘤。

在CAR-T產(chǎn)品領(lǐng)域，由于售價在百萬元人民幣之上，這類產(chǎn)品的價格和商業(yè)化始終是個話題。之所以價格高，是因為CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品是一個高度定制化的藥品，它的治療全流程包括采集病患的外周血單核細(xì)胞、T細(xì)胞分離激活，T細(xì)胞體外基因修飾、CAR-T細(xì)胞體外擴(kuò)增、CAR-T細(xì)胞質(zhì)量監(jiān)控、CAR-T細(xì)胞回輸病患體內(nèi)這六個主要步驟，其價格同時還包括運營、研發(fā)、物流等各類成本總和。

此前，據(jù)新華財經(jīng)等多家媒體報道，復(fù)星凱特和藥明巨諾的CAR-T產(chǎn)品單價分別為120萬元和129萬元。而在今年8月，據(jù)大健康行業(yè)媒體醫(yī)谷報道，馴鹿生物的CAR-T產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液價格為116.6萬元。由此可見，和前三款獲批產(chǎn)品相比，合源生物的CAR-T定價已經(jīng)跌破百萬。

從獲批時間上看，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液是中國首個獲批準(zhǔn)上市的細(xì)胞治療類產(chǎn)品。具體而言，阿基侖賽注射液是復(fù)星凱特引進(jìn)美國Kite（吉利德科學(xué)旗下公司，簡稱“Kite”）下屬的全球首個獲批治療非霍奇金淋巴瘤的CAR-T產(chǎn)品，該產(chǎn)品原名為“Yescarta”，屬于進(jìn)行技術(shù)轉(zhuǎn)移并獲授權(quán)在中國進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向人CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。

2021年6月，阿基侖賽注射液用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。今年6月21日，阿基侖賽注射液擴(kuò)展了適應(yīng)癥，可用于治療一線免疫化療無效或在一線免疫化療后12個月內(nèi)復(fù)發(fā)的成人大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）。阿基侖賽注射液也是中國首個且唯一擁有二線適應(yīng)癥的CAR-T。

另外，瑞基奧侖賽注射液則是藥明巨諾在巨諾醫(yī)療（百時美施貴寶旗下公司）的CAR-T細(xì)胞工藝平臺的基礎(chǔ)上，開發(fā)的一款靶向CD19的自體CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。這款產(chǎn)品是藥明巨諾的首款產(chǎn)品，于2021年9月被國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）。2022年10 月，其用于治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡淋巴瘤（r/r FL）的適應(yīng)癥獲得批準(zhǔn)。

據(jù)企業(yè)財報顯示，2022年，藥明巨諾瑞基奧侖賽注射液共開出165張?zhí)幏?，公司年?nèi)總收入為1.46億元。今年上半年，藥明巨諾收入為8774萬元。

當(dāng)前，馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液也已經(jīng)上市，這一產(chǎn)品靶向BCMA。今年6月底，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)伊基奧侖賽注射液的新藥上市申請，用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（MM）成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。

不過，考慮到目前醫(yī)保談判在價格限制上的“潛規(guī)則”，即便是在最新跌破百萬的價格之上，外界關(guān)注頗多的“天價細(xì)胞療法進(jìn)醫(yī)?！币皇?，目前看依然距離很遠(yuǎn)?！　?/p>

界面新聞記者 | 黃華　界面新聞編輯 | 謝欣

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