作為一種常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，帕金森病如同隱匿在身體里的 “沉默殺手”，它悄然蠶食著患者的行動(dòng)能力、震顫著他們的生活日常，給無(wú)數(shù)家庭帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。傳統(tǒng)治療手段在應(yīng)對(duì)帕金森病日益增長(zhǎng)的挑戰(zhàn)時(shí)，逐漸顯露出局限性。然而，如今干細(xì)胞治療技術(shù)的蓬勃興起，宛如一道曙光穿透陰霾，為帕金森病的治療開(kāi)辟出全新路徑。

其中，間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞移植等 4 大類(lèi)型干細(xì)胞在這場(chǎng)與病魔的較量中備受關(guān)注。它們承載著患者的希望，帶著科研人員的心血，奔赴這場(chǎng)沒(méi)有硝煙的戰(zhàn)場(chǎng)。

接下來(lái)，就讓我們一同深入探尋這些干細(xì)胞治療帕金森病案例中的臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)以及至關(guān)重要的安全性解讀，看看它們究竟能否成為改寫(xiě)帕金森病治療史的關(guān)鍵力量。

干細(xì)胞治療帕金森?。?大類(lèi)型干細(xì)胞的臨床數(shù)據(jù)與安全性解讀

類(lèi)型一：間充質(zhì)干細(xì)胞

臨床案例一、間充質(zhì)干細(xì)胞改善帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀

2020年11月11日，白俄羅斯醫(yī)學(xué)研究生教育學(xué)院在國(guó)際期刊《Surgical Neurology》上發(fā)布了一篇《帕金森病中的間充質(zhì)干細(xì)胞：移植后早期的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀》的研究結(jié)果，本研究的目的是評(píng)估間充質(zhì)干細(xì)胞的引入對(duì) PD 患者運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀的有效性的直接結(jié)果。

臨床研究結(jié)果顯示：

• 研究組患者的情緒有所改善，白天嗜睡顯著減少，睡眠質(zhì)量也有所提高。到第1個(gè)月時(shí)，與第 0 天相比，漢密爾頓抑郁量表評(píng)分下降了 36%。3 個(gè)月后，情緒也有所改善，抑郁情緒下降了 44%。到第 3 個(gè)月時(shí)，與初始數(shù)據(jù)相比，PSQI 量表評(píng)估的睡眠質(zhì)量提高了 46%，Epworth 量表評(píng)估的白天嗜睡減少了 42%
• 我們發(fā)現(xiàn)，研究組治療前的 MDSUPDRS 評(píng)分（第 III 部分）與停藥期第 1 個(gè)月的評(píng)分之間存在統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異。移植后 3 個(gè)月內(nèi)仍保持了所取得的成果。
• PDQ-39 量表顯示，總體生活質(zhì)量也有顯著提高，且在移植后 3 個(gè)月內(nèi)仍保持了所取得的成果。

安全性評(píng)估：未發(fā)生嚴(yán)重不良事件

總結(jié)：使用間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病患者取得了令人鼓舞的結(jié)果，表明 MSCs 可以影響 PD 發(fā)病機(jī)制的許多癥狀，并能夠改變疾病進(jìn)程并控制疾病的運(yùn)動(dòng)癥狀表現(xiàn)。我們的數(shù)據(jù)顯示，移植后疾病的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀的嚴(yán)重程度有所降低

臨床案例二、脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療老年帕金森病的安全性和有效性

2024年10月2日，希望生物科學(xué)研究基金會(huì)在國(guó)際期刊《Cell therapy》上發(fā)布了一篇《脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療老年帕金森病患者的安全性和有效性：中型擴(kuò)展獲取計(jì)劃》的研究結(jié)果，旨在評(píng)估對(duì)患有帕金森病 (PD) 的老年患者進(jìn)行多次靜脈輸注自體 Hope Biosciences 脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞 (HB-adMSC) 治療的安全性和臨床療效。

臨床研究結(jié)果表示：運(yùn)動(dòng)障礙協(xié)會(huì)統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表 (MDS-UPDRS) 第Ⅰ和Ⅲ部分、帕金森病問(wèn)卷-39 (PDQ-39)、患者健康問(wèn)卷-9 (PHQ-9)中觀察到了適度但具有臨床意義的改善，接近或超過(guò)了既定的 MCID 值。

安全性評(píng)估： 大多數(shù)不良事件（46 起中的 37 起）嚴(yán)重程度較輕，報(bào)告了 5 起嚴(yán)重不良事件，均與藥物無(wú)關(guān)。無(wú)死亡病例。

結(jié)論： 在老年 PD 患者中，自體 200MM HB-adMSCs 的給藥被發(fā)現(xiàn)是安全且耐受性良好的。這些發(fā)現(xiàn)強(qiáng)調(diào)了該治療對(duì)老年患者的安全性，并強(qiáng)調(diào)了評(píng)估臨床相關(guān)性以及統(tǒng)計(jì)指標(biāo)對(duì)有意義的患者結(jié)果的重要性。

臨床案例三、日韓團(tuán)隊(duì)攜手：靜脈和脊髓腔內(nèi)注射間充質(zhì)治療帕金森病

韓國(guó)領(lǐng)先的生物技術(shù)公司 Nature Cell Co., Ltd. 于2024年11月19日宣布，已確認(rèn)一種涉及靜脈和脊髓腔內(nèi)注射自體脂肪干細(xì)胞的新療法取得成功。該療法由該公司與日本 Angel Stem Cell (JASC) 和 R Bio 合作開(kāi)發(fā)，利用了 Nature Cell 生產(chǎn)和供應(yīng)的干細(xì)胞培養(yǎng)基。這種新療法在帕金森病的治療中顯示出了良好的效果。

治療方式是將2億個(gè)脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞通過(guò)靜脈注射，并將5000萬(wàn)個(gè)細(xì)胞注入帕金森病患者的脊髓腔內(nèi)。這些細(xì)胞是使用Nature Cell研究合作伙伴韓國(guó)Biostar干細(xì)胞研究所的專(zhuān)利技術(shù)培養(yǎng)的。

過(guò)去一年，共有136位病患接受治療，共注射473次干細(xì)胞。接受治療的病患身體機(jī)能顯著改善，包括手部震顫減輕、行走穩(wěn)定性增強(qiáng)、癱瘓癥狀減輕等。此外，心理及心理健康也顯著改善，如睡眠質(zhì)量恢復(fù)、情緒穩(wěn)定性提高、抑郁癥狀減少等。

這些變化使病患的整體生活質(zhì)量（QOL）顯著提高。治療期間的副作用主要是輕微和暫時(shí)的。有些病患表示注射部位有頭痛或不適，但這些癥狀通常在采取止痛措施和充分休息后三天內(nèi)消失。

類(lèi)型二：神經(jīng)干細(xì)胞

臨床案例一、神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的效果觀察

2018年6月21日，駐馬店市中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)二科在國(guó)內(nèi)期刊《中國(guó)實(shí)用神經(jīng)疾病雜志》上發(fā)布了一篇《神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的效果觀察》的研究結(jié)果。

臨床研究結(jié)果顯示：治療后 12個(gè)月，患者 UPDRS量表中的行為和心理評(píng)分、日常生活質(zhì)量評(píng)分、運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分、并發(fā)癥評(píng)分均明顯低于治療前,且治療后12個(gè)月 UPDRS量表總評(píng)分也低于治療前。27 例患者平均隨訪12個(gè)月，治療總有效率為81.48%。

安全性評(píng)估：未見(jiàn)嚴(yán)重不良事件。

結(jié)論：神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)治療帕金森病療效確切,可明顯改善患者UPDRS評(píng)分，提升生活質(zhì)量，值得推廣。

臨床案例二、人類(lèi)神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究

2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科王任直教授、包新杰教授和神經(jīng)內(nèi)科萬(wàn)新華教授團(tuán)隊(duì)從5年前啟動(dòng)了一項(xiàng)《人類(lèi)神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究成果在國(guó)際期刊《Journal of Neurology,Neurosurgery& Psychiatry》上發(fā)表。

該研究是全球首次通過(guò)鼻黏膜移植神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究。

臨床研究結(jié)果顯示：在治療結(jié)束后的12個(gè)月隨訪期間，未發(fā)生與ANGE-S003神經(jīng)干細(xì)胞相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，腦部磁共振成像未發(fā)現(xiàn)腫瘤形成或異常征象。在16名有12個(gè)月MDS-UPDRS數(shù)據(jù)的受試者中，所有時(shí)間點(diǎn)的MDS-UPDRS總分均有顯著改善，這種改善從第3個(gè)月開(kāi)始，一直持續(xù)到第12個(gè)月。

結(jié)論：ANGE-S003 治療可行、通常安全且耐受性良好，與臨床結(jié)果的功能改善相關(guān)，在第 6 個(gè)月達(dá)到峰值療效。神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)移植代表了治療 PD 的新途徑。

類(lèi)型三：誘導(dǎo)多能干細(xì)胞

臨床案例一、人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的自體細(xì)胞療法治療帕金森病的安全性和有效性的臨床前數(shù)據(jù)

2025年3月6日，哈佛醫(yī)學(xué)院實(shí)驗(yàn)室在國(guó)際期刊《Clinical and Translational Reports》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞衍生產(chǎn)品用于帕金森病自體細(xì)胞治療的臨床前安全性和有效性》的研究結(jié)果。

該研究展示了基于人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSC）的自體細(xì)胞療法治療帕金森病的安全性和有效性的臨床前數(shù)據(jù)，在此基礎(chǔ)上開(kāi)展了一項(xiàng)針對(duì) 8 名帕金森病患者的臨床試驗(yàn)。

臨床研究成果顯示：盡管所有批次的人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSC）來(lái)源的中腦多巴胺能細(xì)胞（mDAC）均符合安全標(biāo)準(zhǔn)，但來(lái)自一名帕金森病患者的 mDAC 未能改善小鼠的行為結(jié)果，這突顯了患者個(gè)體間的差異。重要的是，該研究還顯示，體外評(píng)估并不能可靠地預(yù)測(cè)體內(nèi)療效，這表明多巴胺能纖維密度是關(guān)鍵的療效標(biāo)準(zhǔn)。

這些發(fā)現(xiàn)支持了自體細(xì)胞療法的全面質(zhì)量控制指南，并為該團(tuán)隊(duì)將于 2025 年啟動(dòng)的針對(duì) 8 名散發(fā)的帕金森病患者的臨床試驗(yàn)鋪平了道路。

臨床案例二、自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植治療的帕金森病

2025年1月7日，上海市東方醫(yī)院公布了一項(xiàng)具有里程碑意義的臨床研究成果。首批接受自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植治療的帕金森病患者，在手術(shù)后的12個(gè)月內(nèi)展現(xiàn)出了驚人的療效。

這些患者不僅恢復(fù)了走路、跑步、寫(xiě)字等基本生活技能，甚至能夠重新使用筷子和操作智能手機(jī)，極大地提升了他們的生活質(zhì)量，并為全球帕金森病治療帶來(lái)了新的曙光。

值得注意的是，在國(guó)外也有類(lèi)似的iPSC細(xì)胞衍生的多巴胺能祖細(xì)胞用于治療帕金森病的研究報(bào)告。例如，《新英格蘭雜志》曾報(bào)道過(guò)一例患病十年的帕金森患者在接受了iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)元植入后，這些神經(jīng)元在其腦內(nèi)存活并發(fā)揮了治療作用。

而在中國(guó)，東方醫(yī)院這款自體iPSC來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液，則是在國(guó)內(nèi)首次應(yīng)用于人類(lèi)患者的臨床試驗(yàn)中，并且已經(jīng)完成了多例中重度帕金森病患者的治療。

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類(lèi)型四：胚胎干細(xì)胞

臨床案例一、胚胎干細(xì)胞衍生的中腦多巴胺祖細(xì)胞產(chǎn)品 MSK-DA01 的臨床前療效和安全性

2021年2月4日，紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心干細(xì)胞生物學(xué)中心在國(guó)際期刊《Cell Stem Cell》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)胚胎干細(xì)胞衍生的中腦多巴胺祖細(xì)胞產(chǎn)品 MSK-DA01 的臨床前療效和安全性》的研究結(jié)果。

我們已經(jīng)從人類(lèi)胚胎干細(xì)胞中生成了中腦多巴胺神經(jīng)元，并制造了大規(guī)模冷凍保存的多巴胺祖細(xì)胞以供臨床使用。在短期研究中優(yōu)化細(xì)胞存活率和表型后，在 GLP 條件下對(duì)細(xì)胞產(chǎn)品 MSK-DA01 在小鼠中進(jìn)行了廣泛的生物分布、毒性和致瘤性評(píng)估。

結(jié)果顯示：移植細(xì)胞存活率高，6-羥基多巴胺損傷大鼠的行為得到改善。移植細(xì)胞沒(méi)有產(chǎn)生不良反應(yīng)，沒(méi)有明顯的腦外分布，也沒(méi)有細(xì)胞過(guò)度生長(zhǎng)或腫瘤形成，從而為未來(lái)的臨床試驗(yàn)鋪平了道路。

臨床案例二、瑞典斯科訥大學(xué)醫(yī)院為帕金森患者進(jìn)行胚胎干細(xì)胞移植嗎，臨床試驗(yàn)中

2023年2月28日，瑞典斯科訥大學(xué)醫(yī)院為一名帕金森患者進(jìn)行了干細(xì)胞移植。該產(chǎn)品由隆德大學(xué)開(kāi)發(fā)，目前正在首次在患者身上進(jìn)行測(cè)試。移植產(chǎn)品由胚胎干細(xì)胞生成，可替代帕金森患者大腦中丟失的多巴胺神經(jīng)細(xì)胞。這名患者是八名帕金森患者中接受移植的第一位

這位患者是八位將接受移植的帕金森病患者中的第一位，目前正在進(jìn)行I/IIa期臨床試驗(yàn)，已招募8名患者（分別在瑞典和英國(guó)招募各4名）。這些被移植的細(xì)胞是未成熟的神經(jīng)細(xì)胞，會(huì)在成年腦內(nèi)成熟，是否有效將會(huì)在數(shù)年后顯現(xiàn)。

參與試驗(yàn)的患者至少在十年前就被診斷患有帕金森病，目前病情處于中度階段。研究人員將密切跟蹤這些患者，并在未來(lái)幾年評(píng)估其細(xì)胞存活率和潛在影響。

總結(jié)

綜上所述，間充質(zhì)干細(xì)胞等四大類(lèi)型干細(xì)胞治療帕金森病安全有效！這些臨床案例表明，這四大類(lèi)型干細(xì)胞在治療帕金森病方面具有良好的安全性和一定的療效，為帕金森病的治療提供了新的希望和選擇。然而，目前干細(xì)胞帕金森病仍處于臨床研究階段，需要更多的研究來(lái)進(jìn)一步驗(yàn)證其長(zhǎng)期安全性和有效性，并優(yōu)化治療方案以提高治療效果。

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