漸凍癥（ALS）是一種進(jìn)行性神經(jīng)元疾病，患者的運(yùn)動神經(jīng)元逐漸受損甚至死亡，導(dǎo)致肌肉萎縮、行動受限、言語和吞咽困難，最終可能影響呼吸。確診后，目前還沒有根治的方法，患者多數(shù)只能依靠康復(fù)訓(xùn)練和對癥支持來維持生活質(zhì)量，病程發(fā)展快，生活壓力極大。

近年來，隨著干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展，科學(xué)家們看到了新的希望。不過，從全球來看，這一領(lǐng)域的發(fā)展并不均衡。不同國家在技術(shù)成熟度、臨床試驗(yàn)規(guī)模和應(yīng)用落地方面存在差距，這直接影響患者能否盡快獲益。

那么，同樣是研究干細(xì)胞治療漸凍癥，2025年了，國內(nèi)外技術(shù)到底誰更靠譜？咱們是跟國外差一大截，還是偷偷彎道超車了變成我們領(lǐng)先了？接下來我們就從雙方的最新的臨床研究進(jìn)展和突破，來看看各方的現(xiàn)狀和潛力。

全球視角：2025國內(nèi)外干細(xì)胞治療漸凍癥技術(shù)進(jìn)展對比

一、國際前沿：2025全球ALS干細(xì)胞治療技術(shù)進(jìn)展

1.1 美國：NurOwn? 3b期臨床試驗(yàn)，延長ALS患者生存期的突破性探索

2025年5月19日，美國BrainStorm Cell Therapeutics Inc.?公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已批準(zhǔn)該公司啟動NurOwn?（自體MSC-NTF細(xì)胞）治療肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 的3b期臨床試驗(yàn)。?^[1]

之前納入的10名患者均已完成公司III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示：

干細(xì)胞治療后90%的參與者（9/10）在出現(xiàn)ALS癥狀后存活超過五年，而現(xiàn)在已發(fā)表的傳統(tǒng)治療方法數(shù)據(jù)，只有約有10%的ALS患者存活超過五年。

該隊列的中位生存期從癥狀出現(xiàn)起達(dá)6.8年（范圍6-7年），該隊列中唯一一例死亡病例發(fā)生在選擇性安樂死之后。

若以已發(fā)表的傳統(tǒng)治療數(shù)據(jù)估計約10%的 ALS 患者可存活超過五年，那么在獨(dú)立隨機(jī)抽樣的假設(shè)下，觀察到9/10這類結(jié)果的概率非常極小——約為9.1×10??（約 0.00000091%），這說明單純由隨機(jī)波動導(dǎo)致如此高比例的可能性幾乎可以忽略不計。

BrainStorm Cell Therapeutics 總裁兼首席執(zhí)行官Chaim Lebovits表示：“這些生存數(shù)據(jù)為接受NurOwn擴(kuò)大可及性治療的ALS患者的長期療效提供了令人鼓舞的真實(shí)洞察。我們相信，這些發(fā)現(xiàn)為開展的NurOwn?3b期臨床試驗(yàn)提供了進(jìn)一步的證據(jù)，該試驗(yàn)將根據(jù)FDA特殊方案評估 (SPA) 進(jìn)行。我們的目標(biāo)仍然是生成高質(zhì)量、確鑿的數(shù)據(jù)，以證明NurOwn對ALS患者的益處?！?/p>

作為BrainStorm公司的核心項(xiàng)目，NurOwn?已獲得FDA與EMA的孤兒藥資格，若啟動的3b期試驗(yàn)數(shù)據(jù)理想，有望通過加速審批通道提前上市。

1.2 韓國：Neuronata-R? Ⅲ期試驗(yàn)，劑量依賴性療效顯著改善ALS功能與呼吸能力

2025年5月29日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發(fā)的干細(xì)胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）在Ⅲ期治療漸凍癥的臨床試驗(yàn)中取得關(guān)鍵進(jìn)展。^[2]

Neuronata-R?（商品名：lenzumestrocel）是韓國生物科技公司CorestemChemon研發(fā)的自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）療法，專為治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）（俗稱“漸凍癥”）設(shè)計，旨在利用自體MSC的治療潛力來解決該疾病復(fù)雜的病理機(jī)制。

該療法通過提取患者自身骨髓中的MSCs，在實(shí)驗(yàn)室中擴(kuò)增并誘導(dǎo)其分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子，最終通過鞘內(nèi)注射回輸至患者體內(nèi)，旨在修復(fù)受損運(yùn)動神經(jīng)元、延緩疾病進(jìn)展并改善患者生活質(zhì)量。

Neuronata-R?在Ⅲ期臨床試驗(yàn)中對疾病進(jìn)展緩慢的ALS患者展現(xiàn)出顯著療效。根據(jù)最終臨床研究報告（CSR）：

1.關(guān)鍵療效指標(biāo)改善

CAFS（功能與生存綜合評估）：

• 兩劑量組（第1組）在治療第6個月時CAFS評分顯著優(yōu)于安慰劑（20.95vs13.66）；
• 五劑量組（第2組）改善更顯著（24.78vs17.92）。

ALSFRS-R功能評分：五劑量組在第9個月即實(shí)現(xiàn)統(tǒng)計學(xué)顯著改善，較兩劑量組（第10個月）提前一個月。

2.呼吸功能（SVC）顯著提升：五劑量組在治療第8個月起SVC評分顯著優(yōu)于對照組，提示可能延緩呼吸功能衰退。

3.劑量依賴性效應(yīng)：五劑量組的NfL水平（神經(jīng)絲輕鏈）在第4個月和第10個月均顯著低于安慰劑組，進(jìn)一步支持其劑量依賴性療效。

4.首次披露的深度分析：CSR首次全面解析了CAFS和SVC數(shù)據(jù)，其中SVC作為ALS呼吸功能衰退的臨床關(guān)鍵指標(biāo)，其改善意義重大。

總結(jié)：Neuronata-R?在進(jìn)展緩慢型ALS患者中展現(xiàn)出明確的劑量依賴性療效，核心指標(biāo)（CAFS、SVC、NfL）均支持其通過生物標(biāo)志物驅(qū)動的加速審批路徑。

1.3 沙特阿拉伯：臍血干細(xì)胞療法，可規(guī)?；a(chǎn)的創(chuàng)新ALS治療模式

2025年5月，德克薩斯A&M大學(xué)的一位教授與沙特阿拉伯簽署了美國首個醫(yī)學(xué)臨床試驗(yàn)協(xié)議，推進(jìn)了治療再生障礙性貧血、肌萎縮側(cè)索硬化癥和其他疾病的潛在突破性細(xì)胞療法的研究。^[3]

德克薩斯農(nóng)工大學(xué)系統(tǒng)官員上周宣布，Cellenkos將在利雅得的醫(yī)療中心開展兩項(xiàng)針對再生障礙性貧血和移植物抗宿主病的臨床試驗(yàn)。隨后，該技術(shù)還將開展針對肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 和心血管疾病的試驗(yàn)。

該技術(shù)利用從臍帶血中提取的特殊細(xì)胞來治療炎癥，而且這種療法可以大規(guī)模生產(chǎn)，無需個體化供體匹配。

臨床數(shù)據(jù)方面，該團(tuán)隊已用該技術(shù)治療80余名患者，涵蓋ALS、再生障礙性貧血、骨髓纖維化等疾病，證實(shí)療法安全有效。其中，F(xiàn)DA通過 “同情用藥” 批準(zhǔn)治療6名ALS患者，部分患者已接受22次每月輸液；后續(xù)又批準(zhǔn)對另外6名患者開展試驗(yàn)。

2025年4月，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志證據(jù)》（NEJM Evidence）刊發(fā)文章，記錄患者病情在穩(wěn)定方面的改善；另有期刊文章提及，再生障礙性貧血患者經(jīng)一次輸液后，最長3.5年無需輸血和血小板。

德克薩斯A&M大學(xué)創(chuàng)新顧問委員會主席喬?坎寧安評價：“這是前景光明的技術(shù)，早期跡象顯示對ALS等疾病患者療效良好，我們期待深入研究?！?/p>

1.4 格魯吉亞：MSC移植病例研究，功能改善與病情穩(wěn)定的新證據(jù)

2025年3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學(xué)研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發(fā)表了一篇名為《自體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥：一例病例報告》的研究成果。^[4]

本研究評估了MSC移植對一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評估了患者功能變化和病情進(jìn)展?；颊呓邮芰藘纱?MSC移植，分別通過鞘內(nèi)和靜脈給藥。治療后5個月內(nèi)進(jìn)行了臨床評估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評估。

移植后患者運(yùn)動功能得到改善，肢體活動能力增強(qiáng)，吞咽功能改善。ALSFRS-R評分（ALS患者通常會下降）顯示
提高了15%，提示病情可能穩(wěn)定。肌電圖顯示，盡管運(yùn)動神經(jīng)元持續(xù)退化，但感覺纖維仍得以保留。未觀察到嚴(yán)重的不良反應(yīng)。

這些發(fā)現(xiàn)表明，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）可能對ALS患者具有疾病修飾作用，帶來功能和情緒方面的益處。

二、國內(nèi)前沿：2025年國內(nèi)干細(xì)胞治療技術(shù)進(jìn)展

2.1 iPSC-MNP干細(xì)胞藥物獲中美雙重認(rèn)可：邁入ALS臨床研究新階段

2025年2月，來自中國的生物制藥公司士澤生物自主研發(fā)的干細(xì)胞治療藥物獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的正式批準(zhǔn)，將在美國開展針對肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），即漸凍癥的注冊臨床試驗(yàn)。

并且該藥物已經(jīng)同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理，意味著國內(nèi)患者未來也有望受益于這一前沿療法。（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期）

3月，該產(chǎn)品我國臨床試驗(yàn)患者已成功入組，為后續(xù)大規(guī)模研究奠定基礎(chǔ)。^[5]

此次獲批的干細(xì)胞新藥，核心技術(shù)來源于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）。iPSC技術(shù)可以將普通體細(xì)胞（如皮膚細(xì)胞）“逆轉(zhuǎn)”為具有多能性的干細(xì)胞，再定向誘導(dǎo)其分化為神經(jīng)前體細(xì)胞，用于修復(fù)受損神經(jīng)元。

iPSC治療漸凍癥的核心原理：1.修復(fù)受損神經(jīng)元，幫助恢復(fù)運(yùn)動功能；2.延緩疾病進(jìn)展，提高患者生存質(zhì)量；3.從根源上改善病情，而非僅僅緩解癥狀。

該款藥物的臨床前研究和初步試驗(yàn)顯示，安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的結(jié)果，在超過12個月的臨床隨訪表明在延緩病情發(fā)展上展現(xiàn)出了巨大潛力。

2.2 第三屆細(xì)胞治療臨床研究研討會：ALS臨床數(shù)據(jù)首次披露，療效可期

2025年9月5日至7日，由中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會主辦，再生醫(yī)學(xué)專委會、臨床研究專委會和醫(yī)藥生物技術(shù)臨床應(yīng)用專委會承辦的第三屆細(xì)胞治療臨床研究研討會在北戴河新區(qū)順利召開。^[6]

來自全國三甲醫(yī)院、科研院所及生物醫(yī)藥企業(yè)的50多位頂尖專家帶來了30余項(xiàng)首次披露的人體臨床數(shù)據(jù)，繞細(xì)胞治療政策環(huán)境、臨床研究進(jìn)展、技術(shù)創(chuàng)新與轉(zhuǎn)化應(yīng)用等前沿議題展開深入研討。

在這次會議上，公布的干細(xì)胞成果涵蓋了從糖尿病、心臟病到帕金森、漸凍癥，甚至膝關(guān)節(jié)炎、潰瘍性結(jié)腸炎、慢性腎病、缺血性腦卒中等多個難治性疾病的最新臨床數(shù)據(jù)。

其中關(guān)于漸凍癥方面的，士澤生物XS228注射液（iPSC-MNP）的早期隨訪（7.5個月）顯示3例患者呼吸功能下降率得到逆轉(zhuǎn)，無嚴(yán)重毒性并獲孤兒藥資格認(rèn)定，提示潛在療效與可耐受性。

2.3 干細(xì)胞衍生物ALT001獲CDE受理：開創(chuàng)無細(xì)胞ALS治療新范式

2025年9月12日，CDE官網(wǎng)顯示，達(dá)爾文起點(diǎn)（北京）生物制藥有限責(zé)任公司（達(dá)爾文細(xì)胞生物科技有限公司的全資子公司）自主研發(fā)的1類生物新藥“注射用經(jīng)應(yīng)激誘導(dǎo)的間充質(zhì)干細(xì)胞衍生物”（推測管線代號：ALT001）已正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗(yàn)申請受理。^[7]

該藥物擬用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱“漸凍癥”），標(biāo)志著國內(nèi)首款基于“應(yīng)激間充質(zhì)干細(xì)胞衍生物（PDSSCs）”技術(shù)平臺的新藥邁入臨床開發(fā)階段。

此次獲批受理的ALT001依托達(dá)爾文生物自主創(chuàng)新的PDSSCs技術(shù)平臺。該技術(shù)通過模擬特定生理或病理應(yīng)激環(huán)境，激活間充質(zhì)干細(xì)胞分泌多種具有神經(jīng)修復(fù)功能的活性蛋白與外泌體，再經(jīng)精密純化工藝制備成“無細(xì)胞”的注射制劑。這一突破性路徑擺脫了傳統(tǒng)活細(xì)胞移植的局限，開創(chuàng)了“無細(xì)胞治療”的新范式。

三大核心價值凸顯創(chuàng)新優(yōu)勢：

填補(bǔ)臨床治療空白：目前針對ALS、阿爾茨海默?。ˋD）等神經(jīng)退行性疾病尚無根治手段，現(xiàn)有療法多以延緩疾病進(jìn)展為主。ALT001憑借“多靶點(diǎn)協(xié)同修復(fù)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)”的作用機(jī)制，有望實(shí)現(xiàn)對已損傷神經(jīng)功能的逆轉(zhuǎn)，為患者帶來全新希望。

推動無細(xì)胞療法產(chǎn)業(yè)化落地：PDSSCs技術(shù)將干細(xì)胞治療從“活細(xì)胞產(chǎn)品”升級為“標(biāo)準(zhǔn)化分泌型蛋白藥物”，有效規(guī)避了細(xì)胞療法在規(guī)?；a(chǎn)、長期穩(wěn)定儲存、冷鏈運(yùn)輸以及潛在致瘤風(fēng)險等方面的行業(yè)難題，顯著提升了治療產(chǎn)品的可及性與商業(yè)化潛力。

獲資本與技術(shù)雙重認(rèn)可：從A輪到C輪，企業(yè)累計融資超5億元，其中2025年，達(dá)爾文生物完成超2億元C輪融資，由國家中小企業(yè)發(fā)展基金領(lǐng)投。此次融資不僅為ALT001的臨床推進(jìn)提供堅實(shí)支持，更反映出資本市場對“細(xì)胞衍生物藥物”這一前沿賽道的高度認(rèn)可與長期信心。

三、技術(shù)與產(chǎn)業(yè)的全方位對比

以下是基于當(dāng)前公開信息和臨床研究進(jìn)展的干細(xì)胞治療漸凍癥（ALS）的國內(nèi)外對比分析，主要聚焦于技術(shù)與產(chǎn)業(yè)層面的差距與特點(diǎn)：

??對比維度??	??國際前沿 ?	??國內(nèi)進(jìn)展 ?
??技術(shù)路線??	??多元化探索??：包括間充質(zhì)干細(xì)胞、臍血干細(xì)胞、??自體干細(xì)胞等方面。	??快速跟進(jìn)與聚焦創(chuàng)新??：以??異體通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞??為主，技術(shù)路徑相對集中，但已在特定領(lǐng)域形成自身特色和優(yōu)勢。
??臨床進(jìn)展階段??	??領(lǐng)先且進(jìn)入后期??：如美國BrainStorm公司MSC療法NurOwn已完成Ⅲ期試驗(yàn)（未達(dá)主要終點(diǎn)，已重啟ⅢB期）	??突破與追趕??：士澤生物全球首款iPSC衍生細(xì)胞藥XS228注射液用于治療漸凍癥，于2025年相繼獲??美國FDA和中國NMPA批準(zhǔn)開展注冊臨床試驗(yàn)??（I/II期），并已完成包括全球首例患者治療在內(nèi)的臨床研究。
??監(jiān)管與審批體系??	??路徑清晰成熟??：美國FDA對細(xì)胞治療產(chǎn)品有相對成熟的評審?fù)ǖ溃ㄈ绻聝核庂Y格認(rèn)定、RMAT通道等），審批流程可預(yù)測性較強(qiáng)。	??快速完善中??：中國NMPA審批在加速，如士澤生物產(chǎn)品同期獲NMPA受理乃至批準(zhǔn)，但整體監(jiān)管框架和審評經(jīng)驗(yàn)仍在持續(xù)積累和探索階段。
??產(chǎn)業(yè)化與資本推動??	??資本強(qiáng)力驅(qū)動??：由大型藥企或獲得充足風(fēng)險投資的生物技術(shù)公司主導(dǎo)（如BrainStorm上市融資），投入巨大，目標(biāo)明確指向全球市場上市。	??科研與資本結(jié)合驅(qū)動??：主要依靠頂尖高校、研究機(jī)構(gòu)與企業(yè)協(xié)同推動，資本投入規(guī)模和產(chǎn)業(yè)鏈整合能力與國際巨頭相比仍有差距，但近年來市場化融資活躍。
??創(chuàng)新策略與解決方案??	前瞻性布局：關(guān)注細(xì)胞替代和免疫豁免策略，旨在徹底解決免疫排斥問題。	??聚焦細(xì)胞制備：創(chuàng)新主要集中在干細(xì)胞來源與分化技術(shù)，綜合免疫調(diào)控方案布局較少。
??國際合作與影響力??	??高度全球化??：大型臨床試驗(yàn)（如NurOwn、西達(dá)賽奈）多為全球多中心研究，數(shù)據(jù)具有全球代表性，并與各國監(jiān)管機(jī)構(gòu)密切溝通，旨在滿足全球標(biāo)準(zhǔn)。	??以國內(nèi)研究為主，國際化步伐加快??：重大進(jìn)展目前主要基于國內(nèi)團(tuán)隊和國內(nèi)患者，但士澤生物產(chǎn)品獲??FDA孤兒藥資格??并獲批在美臨床，標(biāo)志著國際化布局開啟。

四、追趕與超越：我國的機(jī)遇與挑戰(zhàn)

綜上所述，雖然在干細(xì)胞治療漸凍癥領(lǐng)域，美國和韓國兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)進(jìn)展上仍保持階段性領(lǐng)先，但國內(nèi)差距并不大。

技術(shù)方面，國內(nèi)以iPSC及干細(xì)胞衍生物為代表的創(chuàng)新路線，能夠規(guī)避傳統(tǒng)干細(xì)胞技術(shù)的一些局限；政策方面，海南博鰲樂城先行先試經(jīng)驗(yàn)正在逐步向全國推廣，臨床審批流程有望進(jìn)一步提速。

因此，短期內(nèi)我國更像是在“快速追趕并打好基礎(chǔ)”。要實(shí)現(xiàn)真正的超越，需要把握三大關(guān)鍵環(huán)節(jié)：

1. 技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化與放大生產(chǎn)：確保干細(xì)胞產(chǎn)品的質(zhì)量穩(wěn)定和可大規(guī)模應(yīng)用。
2. 全國臨床網(wǎng)絡(luò)建設(shè)：建立覆蓋多中心、多患者群體的臨床試驗(yàn)體系，以生成高質(zhì)量、可對比的數(shù)據(jù)。
3. 加強(qiáng)國際合作與數(shù)據(jù)互認(rèn)：推動國內(nèi)研究成果與國際標(biāo)準(zhǔn)接軌，提高全球認(rèn)可度和影響力。

只要這些環(huán)節(jié)落實(shí)到位，我國在某些技術(shù)路徑上有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車”，并讓研究成果更快、更安全地惠及ALS患者。

結(jié)語

對ALS患者而言，糾結(jié)國內(nèi)外技術(shù)差距多大意義不大——重要的是全球科學(xué)家都在不斷探索干細(xì)胞療法的可能。無論美國、韓國先一步商業(yè)化，還是國內(nèi)團(tuán)隊實(shí)現(xiàn)突破，最終受益的都是那些期待改善運(yùn)動能力、延緩病程、提高生活質(zhì)量的患者。每一次技術(shù)進(jìn)步，都在將“改善ALS患者生存和生活”的夢想拉近現(xiàn)實(shí)一步。

參考資料：

[1]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-05-19-BrainStorm-Receives-FDA-Clearance-to-Initiate-Phase-3b-Trial-of-NurOwn-R-for-ALS?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/neuronata-r-stem-cell-therapy-shows-promise-in-als-phase-3-subgroup-analysis-moves-toward-fda-accelerated-approval-302468013.html

[3]https://www.houstonchronicle.com/news/houston-texas/education/article/texas-am-saudi-cell-therapy-20347290.php?utm_source=chatgpt.com

[4]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[5]fda

[6]https://www.sohu.com/a/933359460_121124527

[7]https://mp.weixin.qq.com/s/AmiMmEgnUoYYeNZQsiw3jQ

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