昨日，韓國(guó)一家從事再生生物醫(yī)療細(xì)胞療法研發(fā)的公司（S.BIOMEDIC）表明使用TED-A9治療12例帕金森病患者的試驗(yàn)性細(xì)胞療法在1/2a期臨床試驗(yàn)中12個(gè)月顯示出積極數(shù)據(jù)。
- TED-A9是在嚴(yán)格的GMP條件下從人類胚胎干細(xì)胞 (hESC) 中提取的高純度腹側(cè)中腦多巴胺能祖細(xì)胞
- 1/2a期的所有12名參與者均接受了TED-A9治療，最后一位參與者于2024年2月接受治療
- 第一組中的6名參與者在12個(gè)月后表現(xiàn)出細(xì)胞存活和植入方面的臨床改善
- TED-A移植通過(guò)FP-CIT PET顯示多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白增強(qiáng)，這與觀察到的行為恢復(fù)相關(guān)。
最新臨床報(bào)告！TED-A9（多巴胺能祖細(xì)胞）療法治療帕金森病，隨訪12個(gè)月后顯示出積極數(shù)據(jù)
2024年11月26日，韓國(guó)首爾–(BUSINESS WIRE)– S.BIOMEDICS公司公布了其TED-A9干細(xì)胞療法治療帕金森病的1/2a期臨床試驗(yàn)的移植后一年數(shù)據(jù)，結(jié)果令人鼓舞。數(shù)據(jù)顯示，在為期一年的隨訪中，TED-A9對(duì)試驗(yàn)低劑量組和高劑量組的6名參與者的療效概況。
利用評(píng)估帕金森病運(yùn)動(dòng)癥狀嚴(yán)重程度的關(guān)鍵參數(shù)Hoehn和Yahr量表，3名低劑量患者平均改善了19.4%（從3.7級(jí)到3.0級(jí)），而3名高劑量患者的改善更為顯著，達(dá)到44.4%（從3.7級(jí)到2.0級(jí)），表明疾病狀態(tài)從嚴(yán)重明顯轉(zhuǎn)變?yōu)檩^輕。
通過(guò)MDS-統(tǒng)一帕金森病評(píng)分量表第三部分（關(guān)閉） (MDS-UPDRS 第三部分（關(guān)閉）) 觀察到了另一個(gè)積極趨勢(shì)，該趨勢(shì)表明參與者的行為顯著恢復(fù)，證實(shí)了治療的有效性。低劑量患者改善了22.7%（減少了12.7分），而高劑量患者改善了25.3%（減少了13分）。
值得注意的是，步態(tài)凍結(jié)（一種導(dǎo)致暫時(shí)停止運(yùn)動(dòng)的副作用）在2名低劑量患者中的1名（改善50%）和所有3名高劑量患者（改善100%）中完全消失，表明已恢復(fù)正常。此外，患者的藥效減退也有所改善。
使用FP-CIT PET評(píng)估行為恢復(fù)機(jī)制，這是一種評(píng)估多巴胺能移植和突觸形成的神經(jīng)成像技術(shù)。它檢測(cè)移植細(xì)胞形成的突觸中多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體 (DAT) 的增加。TED-A9顯示FP-CIT PET總體增加，高劑量組的增加幅度高于低劑量組，進(jìn)一步證實(shí)了潛在機(jī)制。
TED-A9在非運(yùn)動(dòng)評(píng)估中也表現(xiàn)出了積極的結(jié)果，包括非運(yùn)動(dòng)癥狀量表 (NMS)、帕金森病問(wèn)卷-39 (PDQ-39)、MDS-UPDRS第II部分以及施瓦布和英格蘭日常生活活動(dòng)量表 (SEADL)。
在安全性方面，沒(méi)有觀察到與移植細(xì)胞相關(guān)的問(wèn)題。12名參與者中有一名在與移植部位無(wú)關(guān)的區(qū)域出現(xiàn)輕微出血，但沒(méi)有觀察到特定的神經(jīng)系統(tǒng)異常或其他副作用。
延世大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授兼S.BIOMEDICS首席技術(shù)官Dong-Wook Kim表示：“我們對(duì)我們的數(shù)據(jù)集感到興奮，它顯示了整個(gè)研究期間的積極趨勢(shì)。結(jié)果表明，我們開(kāi)發(fā)了一種干細(xì)胞治療帕金森病的療法，不僅可以促進(jìn)行為恢復(fù)，還可以通過(guò)神經(jīng)成像確認(rèn)其機(jī)制?！薄拔覀儗⒗^續(xù)通過(guò)正在進(jìn)行的研究揭示新數(shù)據(jù)?！?/p>
關(guān)于TED-A9和1/2a期臨床試驗(yàn)
TED-A9是一種研究性細(xì)胞療法，旨在替代帕金森病患者失去的腹側(cè)中腦特異性多巴胺能細(xì)胞。這些腹側(cè)中腦特異性多巴胺能細(xì)胞源自hESC（人類胚胎干細(xì)胞），僅利用小分子。
TED-A9代表了該領(lǐng)域的重大進(jìn)步，可提供源自hESC的高度純化多巴胺細(xì)胞。通過(guò)外科手術(shù)，這些hESC衍生的多巴胺能祖細(xì)胞（前體）被移植到殼核的三個(gè)部分；前部、中部和后部，每個(gè)殼核有三個(gè)通道。雙側(cè)殼核在一次外科手術(shù)中接受了細(xì)胞移植，在每個(gè)通道的三個(gè)點(diǎn)注射細(xì)胞。移植后，期望移植的多巴胺能祖細(xì)胞將成熟為多巴胺能神經(jīng)元，從而增強(qiáng)帕金森病患者的神經(jīng)聯(lián)系，恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)功能。
1/2a期臨床試驗(yàn)針對(duì)12名被診斷患有帕金森病超過(guò)5年并表現(xiàn)出運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥（如療效減退、步態(tài)凍結(jié)或運(yùn)動(dòng)障礙）的參與者進(jìn)行。參與者的年齡在50至75歲之間。低劑量組（315萬(wàn)個(gè)細(xì)胞）的6名參與者和高劑量組（630萬(wàn)個(gè)細(xì)胞）的另外6名參與者接受了TED-A9治療。
最初招募了三名低劑量患者，以評(píng)估移植后長(zhǎng)達(dá)3個(gè)月的初始安全性，包括劑量限制性毒性 (DLT) 評(píng)估。在此時(shí)間范圍內(nèi)沒(méi)有安全問(wèn)題。因此，又招募了另外3名高劑量患者，以便在移植后另外3個(gè)月內(nèi)進(jìn)行評(píng)估。由于在此延長(zhǎng)期間沒(méi)有出現(xiàn)安全問(wèn)題，因此臨床試驗(yàn)繼續(xù)進(jìn)行，低劑量組和高劑量組各增加了三名患者，共計(jì)12名患者。最后一位參與者于2024年2月接受了TED-A9治療。
1/2a期試驗(yàn)的主要目的是評(píng)估移植后2年內(nèi)TED-A9移植的安全性和探索性療效。安全性將再監(jiān)測(cè)3年，總計(jì)5年。
關(guān)于S.Biomedics
S.Biomedics有限公司成立于2005年，是干細(xì)胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，專注于數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的再生醫(yī)學(xué)?；趦纱蠛诵钠脚_(tái)技術(shù)，S.BIOMEDICS目前開(kāi)發(fā)了七種細(xì)胞治療項(xiàng)目，針對(duì)無(wú)法治愈的疾病。其領(lǐng)先的項(xiàng)目正處于臨床階段，加速細(xì)胞醫(yī)學(xué)的發(fā)展，如下所示：
- TED-A9：源自人類胚胎干細(xì)胞的腹側(cè)中腦特異性多巴胺能祖細(xì)胞，用于治療帕金森病（1/2a期）
- TED-N：源自hESC的PSA-NCAM陽(yáng)性神經(jīng)祖細(xì)胞，用于治療脊髓損傷（1/2a期）
- FECS-AD：用于治療嚴(yán)重肢體缺血的3DMSC球體（已完成1/2a階段）
有關(guān)帕金森病1/2a期臨床試驗(yàn)的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)ClinicalTrials.gov（NCT05887466）。
參考資料：
https: //www.businesswire.com/news/home/20241126606645/en/
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