2026年5月13日，日本厚生勞動(dòng)省的咨詢機(jī)構(gòu)“中央社會(huì)保險(xiǎn)醫(yī)療協(xié)議會(huì)”正式批準(zhǔn)全球首款誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）帕金森病治療藥物“Amchepry”自5月20日起納入公費(fèi)醫(yī)療保險(xiǎn)適用對(duì)象。單人藥價(jià)定為5530.6737萬(wàn)日元（約合人民幣238萬(wàn)元），預(yù)計(jì)最快于今年秋季前后開(kāi)始實(shí)際治療。另一款用于治療重癥心力衰竭的iPS細(xì)胞產(chǎn)品“RiHEART”的價(jià)格和是否適用保險(xiǎn)，預(yù)計(jì)最快在今年夏季前后決定。

這標(biāo)志著全球首個(gè)使用iPS細(xì)胞的再生醫(yī)療產(chǎn)品正式進(jìn)入臨床應(yīng)用，從2006年山中伸彌教授發(fā)現(xiàn)iPS細(xì)胞技術(shù)至今整整二十年，再生醫(yī)學(xué)的夢(mèng)想終于照進(jìn)了現(xiàn)實(shí)。

5530萬(wàn)日元一針！全球首款iPS細(xì)胞帕金森病天價(jià)藥納入日本醫(yī)保

一、Amchepry：技術(shù)原理與獲批歷程

帕金森病的核心病理在于大腦黑質(zhì)區(qū)域分泌多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞逐漸退化與死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)手腳震顫、身體僵硬、運(yùn)動(dòng)遲緩等癥狀。傳統(tǒng)藥物治療——如左旋多巴——本質(zhì)上是“外源性補(bǔ)充”多巴胺，如同不斷為干涸的水池注水；腦深部電刺激術(shù)（DBS）則是通過(guò)電信號(hào)調(diào)控紊亂的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，相當(dāng)于“安裝一個(gè)遙控器”。

Amchepry（通用名：raguneprocel）由日本住友制藥公司與Racthera公司聯(lián)合研發(fā)，是一款異體iPS細(xì)胞衍生的多巴胺能神經(jīng)祖細(xì)胞產(chǎn)品，通過(guò)微創(chuàng)腦立體定向手術(shù)將iPS細(xì)胞培育成的多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞移植至患者腦內(nèi)，以恢復(fù)多巴胺分泌、改善運(yùn)動(dòng)癥狀。使用以往治療藥未見(jiàn)效的帕金森病患者將成為該藥的適用對(duì)象。

日本厚生勞動(dòng)省于2026年3月6日以“附條件和限期”的方式批準(zhǔn)了Amchepry及RiHEART兩款iPS細(xì)胞產(chǎn)品的制造與銷售，Amchepry批準(zhǔn)期限為7年，獲批后還需在7年內(nèi)通過(guò)治療約35例患者來(lái)確認(rèn)藥物的有效性，若有效性得到確認(rèn)將重新獲批轉(zhuǎn)為無(wú)條件批準(zhǔn)。

二、臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

2018年至2021年，京都大學(xué)醫(yī)院開(kāi)展了一項(xiàng)Ⅰ/Ⅱ期單中心開(kāi)放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)（jRCT2090220384）。研究共納入7例50至69歲的帕金森病患者，接受雙側(cè)殼核立體定向移植。低劑量組（3例）每側(cè)半球移植2.1-2.6×10?個(gè)細(xì)胞，高劑量組（4例）每側(cè)半球移植5.3-5.5×10?個(gè)細(xì)胞。其中6人接受了療效評(píng)估。研究結(jié)果于2025年4月發(fā)表在《自然》雜志上。

安全性：24個(gè)月隨訪期內(nèi)，未報(bào)告與移植物直接相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。MRI顯示移植灶體積逐漸增大，但無(wú)腫瘤樣異常增生征象；1?F-FLT PET未見(jiàn)細(xì)胞異常增殖信號(hào)。共發(fā)生73例輕中度不良事件，以移植部位瘙癢最為常見(jiàn)（57.1%），所有不良事件均得到妥善管理。

有效性：6例可評(píng)估患者中至少4例運(yùn)動(dòng)癥狀顯著改善，1例長(zhǎng)期依賴輪椅的患者在術(shù)后能夠獨(dú)立站立。MDS-UPDRSⅢ評(píng)分平均提升9.5分（約20.4%），而接受標(biāo)準(zhǔn)藥物治療的同類患者同期平均惡化5分。高劑量組腦內(nèi)多巴胺合成能力提升63.5%，多巴胺分泌量平均增加44.7%，移植細(xì)胞長(zhǎng)期存活率超過(guò)90%，表明移植細(xì)胞存活并具備多巴胺合成能力。

京都大學(xué)負(fù)責(zé)臨床試驗(yàn)的高橋良輔教授表示：“雖然患者可能不會(huì)感受到戲劇性的改善，但該療法有可能減緩運(yùn)動(dòng)癥狀的惡化速度”。

三、醫(yī)保報(bào)銷：高額療養(yǎng)費(fèi)制度大幅減輕患者自付負(fù)擔(dān)

Amchepry的政府定價(jià)為每名患者5530.6737萬(wàn)日元（約351,000美元）。這相比大多數(shù)藥品是一個(gè)極其高昂的價(jià)格，但根據(jù)日本的“高額療養(yǎng)費(fèi)制度”，當(dāng)患者每月醫(yī)療費(fèi)超過(guò)一定額度時(shí)，超出部分將獲得醫(yī)?；鹧a(bǔ)償，實(shí)際自付金額將顯著降低。

按現(xiàn)行規(guī)定，不同收入等級(jí)的家庭每月醫(yī)療費(fèi)自付上限有所不同：

收入等級(jí)	每月自付上限
住民稅非課稅家庭（低收入）	約3.63萬(wàn)日元（約1600元人民幣）
年收入低于370萬(wàn)日元（約17萬(wàn)人民幣）	約6.3萬(wàn)日元（約2800元人民幣）
年收入370萬(wàn)至770萬(wàn)日元	約8.82萬(wàn)日元（約4000元人民幣）
少數(shù)年收入高于1160萬(wàn)日元（約53萬(wàn)人民幣）	約29萬(wàn)日元（約1.3萬(wàn)人民幣）

在實(shí)際操作中，患者接受Amchepry移植手術(shù)治療后，自付費(fèi)用將被控制在數(shù)十萬(wàn)日元級(jí)別，其余約5530萬(wàn)日元由醫(yī)?；鸪袚?dān)。日本帕金森病協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)丸山美江（53歲，本人也是患者）表示：“將其納入保險(xiǎn)的決定對(duì)患者來(lái)說(shuō)是個(gè)好消息。我希望它的有效性能夠得到證實(shí)，讓更多人能夠接受治療”。

在日本厚生勞動(dòng)省3月批準(zhǔn)時(shí)公布的計(jì)劃中，將逐步擴(kuò)大治療規(guī)模，預(yù)計(jì)每年約有130名患者能夠接受該治療。

四、RiHEART：心力衰竭領(lǐng)域的iPS細(xì)胞療法

另一款同樣備受關(guān)注的iPS細(xì)胞產(chǎn)品——RiHEART——由大阪大學(xué)孵化的初創(chuàng)企業(yè)Cuorips Inc.研發(fā)，是一種用于治療因缺血性心肌病引發(fā)的重度心力衰竭的心肌細(xì)胞片。該產(chǎn)品將iPS細(xì)胞定向分化為心肌細(xì)胞后制成硬幣大小的薄片狀組織，通過(guò)外科手術(shù)貼合在患者心臟表面，以促進(jìn)心肌修復(fù)和血管新生。

RiHEART與Amchepry于2026年3月6日同步獲得日本厚生勞動(dòng)省的附條件限期批準(zhǔn)。在2020至2023年間，以大阪大學(xué)醫(yī)院為中心的4家機(jī)構(gòu)對(duì)8名重癥心力衰竭患者開(kāi)展了臨床試驗(yàn)，患者的疲勞、心悸等癥狀有所減輕，心功能指標(biāo)也出現(xiàn)積極變化。Cuorips公司計(jì)劃在日本秋季前后開(kāi)始銷售該產(chǎn)品，并積極推動(dòng)向海外擴(kuò)展。

據(jù)估算，RiHEART的藥品價(jià)格將超過(guò)1000萬(wàn)日元（約63,500美元），但其定價(jià)和是否適用醫(yī)保尚待最終敲定，預(yù)計(jì)最快在今年夏季前后由中央社會(huì)保險(xiǎn)醫(yī)療協(xié)議會(huì)做出決定。與Amchepry一樣，RiHEART也需在7年內(nèi)通過(guò)在患者中的治療積累數(shù)據(jù)以證明其有效性。產(chǎn)品獲批時(shí)設(shè)定的目標(biāo)治療患者數(shù)為75名缺血性心肌病患者。

五、附條件批準(zhǔn)制度：讓患者先用上，再用數(shù)據(jù)驗(yàn)證

日本“附條件和限期批準(zhǔn)制度”是于2014年隨《藥事法》修訂而設(shè)立的，專門針對(duì)再生醫(yī)學(xué)等具有高度未滿足臨床需求的產(chǎn)品。其核心邏輯在于：對(duì)于安全性和“推定有效性”得到初步驗(yàn)證的再生醫(yī)療產(chǎn)品，監(jiān)管機(jī)構(gòu)可在其上市時(shí)設(shè)置特定條件和為期7年的有效期，提前滿足患者的醫(yī)療需求，同時(shí)并不降低長(zhǎng)期的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)——生產(chǎn)企業(yè)必須在7年內(nèi)通過(guò)治療患者持續(xù)積累有效性與安全性數(shù)據(jù)，否則上市許可將被撤銷。

厚生勞動(dòng)省大臣上野賢一郎曾表示，他希望該產(chǎn)品能夠拯救日本乃至全球的患者，并將“推進(jìn)必要程序，使治療能夠盡快惠及所有患者”。住友制藥計(jì)劃在七家醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展上市后臨床研究，通過(guò)至多兩年的跟蹤驗(yàn)證，確認(rèn)療效和安全性后爭(zhēng)取獲得正式批準(zhǔn)。

這一“條件批準(zhǔn)+同步入?！钡碾p軌制，將監(jiān)管風(fēng)險(xiǎn)交由政府承擔(dān)，財(cái)務(wù)風(fēng)險(xiǎn)交由醫(yī)保承擔(dān)，患者僅需承擔(dān)療效不確定性的風(fēng)險(xiǎn)——自2014年以來(lái)，已有HeartSheet等產(chǎn)品走完了從“條件批準(zhǔn)”到“正式批準(zhǔn)”的全流程，也有產(chǎn)品因療效未達(dá)預(yù)期而退市。

六、中國(guó)的進(jìn)展與挑戰(zhàn)

中國(guó)的iPS細(xì)胞技術(shù)研發(fā)并不落后。據(jù)公開(kāi)信息，多家本土企業(yè)正積極推動(dòng)iPS細(xì)胞治療帕金森病的臨床轉(zhuǎn)化。其中，由北京協(xié)和醫(yī)院團(tuán)隊(duì)完成首例手術(shù)的I期注冊(cè)臨床研究已開(kāi)展；國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新療法NCR201注射液已于2026年5月宣布在II期臨床試驗(yàn)中取得階段性數(shù)據(jù)；另有士澤生物已獲八項(xiàng)中美注冊(cè)臨床試驗(yàn)批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞新藥處于注冊(cè)臨床階段；XS411產(chǎn)品已完成多中心II期注冊(cè)臨床試驗(yàn)啟動(dòng)工作。中國(guó)首個(gè)采用證據(jù)級(jí)別最高的“隨機(jī)雙盲對(duì)照”設(shè)計(jì)的注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)，也由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院牽頭開(kāi)展。

然而，中國(guó)與日本之間的關(guān)鍵差距在于制度環(huán)境。在日本，一款基于7例Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的產(chǎn)品，可以從上市到納入醫(yī)保實(shí)現(xiàn)“快速通道”。而在中國(guó)，細(xì)胞治療產(chǎn)品須經(jīng)過(guò)完整的Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗(yàn)方可申請(qǐng)新藥上市，獲批后還需另行與醫(yī)保局進(jìn)行價(jià)格談判，整個(gè)周期通常以年為單位。如何在確保安全底線的同時(shí)，適度探索條件性批準(zhǔn)與醫(yī)保持續(xù)監(jiān)控聯(lián)動(dòng)，值得監(jiān)管層面深入探討。

七、尚存的挑戰(zhàn)

其一，療效驗(yàn)證壓力。Amchepry目前僅完成了7例患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)，需在7年內(nèi)通過(guò)更大規(guī)模的患者治療證明持續(xù)有效，否則面臨退市風(fēng)險(xiǎn)。日本帕金森病患者中適合該療法的患者預(yù)計(jì)約每年130人，其中多數(shù)為對(duì)藥物治療效果不佳的中晚期患者。

其二，成本壓力。約5530萬(wàn)日元（238萬(wàn)元人民幣）的定價(jià)對(duì)醫(yī)?；饦?gòu)成了較大負(fù)擔(dān)。RiHEART的最終定價(jià)官方尚未正式公布，預(yù)計(jì)夏季確定。未來(lái)需通過(guò)規(guī)模化生產(chǎn)和工藝優(yōu)化降低成本。

其三，長(zhǎng)期安全性監(jiān)測(cè)。iPS細(xì)胞的致瘤風(fēng)險(xiǎn)仍需長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)驗(yàn)證，移植細(xì)胞與宿主神經(jīng)回路的整合效率、功能性突觸連接的建立程度等仍有待進(jìn)一步研究。

八、結(jié)語(yǔ)

從2006年山中伸彌教授發(fā)現(xiàn)iPS細(xì)胞技術(shù)，到2026年全球首款iPS細(xì)胞產(chǎn)品正式投入臨床應(yīng)用，整整二十年的積累使再生醫(yī)學(xué)的夢(mèng)想照進(jìn)了現(xiàn)實(shí)。Amchepry的核心價(jià)值不僅在于它開(kāi)啟了一種全新的治療范式——從病因上補(bǔ)充缺失的多巴胺神經(jīng)元——更在于它展示了一套將前沿生物技術(shù)從“可行”變?yōu)椤翱杉啊钡耐暾贫嚷窂?。在安全基?zhǔn)不被突破的前提下，讓監(jiān)管為創(chuàng)新鋪路，讓醫(yī)保為患者兜底，才能推動(dòng)iPS細(xì)胞療法從實(shí)驗(yàn)室真正走向社會(huì)，惠及更多等待治療的患者。

九、常見(jiàn)問(wèn)題解答

問(wèn)1：Amchepry目前在國(guó)內(nèi)能用嗎？

尚未獲批，但中國(guó)本土企業(yè)的iPS細(xì)胞帕金森病產(chǎn)品正處于臨床研發(fā)階段。

問(wèn)2：中國(guó)患者能否赴日接受治療？

理論上可以，但需承擔(dān)全額自費(fèi)（約238萬(wàn)元人民幣），且需通過(guò)日本醫(yī)療機(jī)構(gòu)評(píng)估是否滿足適用條件——目前僅限對(duì)現(xiàn)有治療效果不佳的帕金森病患者。

問(wèn)3：關(guān)于RiHEART的數(shù)據(jù)可靠嗎？

是的。RiHEART于2026年3月獲得附條件批準(zhǔn)，并于2026年5月13日獲批納入醫(yī)保，價(jià)格預(yù)計(jì)在1000萬(wàn)日元（約44萬(wàn)元人民幣）以上。

從2006年山中伸彌發(fā)現(xiàn)iPS細(xì)胞技術(shù)，到2026年首款iPS細(xì)胞產(chǎn)品正式投入臨床應(yīng)用——整整二十年的時(shí)間，再生醫(yī)學(xué)的夢(mèng)想終于照進(jìn)了現(xiàn)實(shí)。Amchepry的核心價(jià)值不僅在于它開(kāi)啟了一種全新的治療范式——從病因上補(bǔ)充缺失的多巴胺神經(jīng)元——更在于它揭示了一套將新技術(shù)從“可行”變?yōu)椤翱杉啊钡耐暾贫嚷窂?。制度先行，方能培育產(chǎn)業(yè)生態(tài)；支付通路打通，創(chuàng)新才有持續(xù)的商業(yè)動(dòng)力。我們既不必因他國(guó)先行而過(guò)度焦慮，也不能對(duì)技術(shù)本身取得的硬核突破視而不見(jiàn)。

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