什么是多發(fā)性硬化癥？

多發(fā)性硬化癥 (MS) 是一種影響大腦和脊髓神經(jīng)細胞的疾病。在健康的身體中，這些神經(jīng)細胞在大腦和身體其他部位之間傳遞信息，使我們能夠移動、平衡、看、聽和感覺。在MS中，人體自身的免疫系統(tǒng)會攻擊神經(jīng)細胞，使其無法正常運作。

多發(fā)性硬化癥：干細胞治療如何提供幫助？

每個神經(jīng)細胞都包裹在稱為髓磷脂的保護鞘中。如果髓磷脂受損，細胞將無法再正確傳遞信息。這就是 MS中發(fā)生的情況。根據(jù)受損神經(jīng)的不同，患者可能會出現(xiàn)一系列癥狀，通常包括行走和感覺問題、膀胱和腸道問題以及疲勞。這些癥狀出現(xiàn)一段時間（稱為復(fù)發(fā)）然后改善（緩解），通常會隨著身體修復(fù)受損的髓鞘而恢復(fù)正常。然而，最終神經(jīng)細胞本身會受損并開始退化，直到最終它們完全停止工作。隨著疾病的進展，更多的神經(jīng)細胞受到影響，導(dǎo)致殘疾增加（進行性 MS）。

多發(fā)性硬化癥目前如何治療？

目前尚無治愈多發(fā)性硬化癥的方法，但可以通過藥物、運動和物理療法來治療癥狀并減少復(fù)發(fā)次數(shù)。這些治療旨在幫助患者應(yīng)對癥狀或試圖防止神經(jīng)細胞受損，但一旦損傷發(fā)生，它們就無助于修復(fù)損傷。研究人員希望干細胞療法可以提供既能預(yù)防損傷又能修復(fù)損傷的新方法。

干細胞如何為多發(fā)性硬化癥患者提供幫助？

干細胞是人體正常修復(fù)系統(tǒng)的一部分——制造新細胞來替代受損或死亡的細胞。有幾種不同類型的干細胞，科學(xué)家們正在研究多種可能用于開發(fā)多發(fā)性硬化癥新療法的方法：

1. 預(yù)防損害：可以使用某些類型的干細胞來“重置”免疫系統(tǒng)（稱為免疫調(diào)節(jié)）。目的是防止免疫系統(tǒng)攻擊神經(jīng)細胞，或減少造成的傷害。
2. 修復(fù)損傷：干細胞可能能夠幫助修復(fù)受損的髓鞘，使神經(jīng)“再髓鞘化”并讓它們再次正常發(fā)揮作用。這可以防止神經(jīng)本身退化。在遙遠的未來，研究人員希望干細胞可用于重新生長已經(jīng)丟失的神經(jīng)。然而，這要復(fù)雜得多。
3. 開發(fā)新藥：干細胞可用于在實驗室中培養(yǎng)神經(jīng)細胞。這些細胞可用于研究 MS 的工作原理，以及測試潛在的新藥。

各種方法具有不同的優(yōu)勢，可用于治療不同類型或階段的 MS。

干細胞在多發(fā)性硬化癥方面的當(dāng)前研究：防止損壞

造血干細胞

造血干細胞存在于骨髓中。它們制造血液中發(fā)現(xiàn)的不同類型的細胞，包括一些屬于免疫系統(tǒng)并參與造成 MS損傷的細胞。多發(fā)性硬化癥患者接受了自己的造血干細胞移植，以試圖“重置”免疫系統(tǒng)?；颊攥F(xiàn)有的免疫細胞首先通過化學(xué)療法（使用強效藥物治療）被殺死。然后將先前從患者自身骨髓中提取的造血干細胞注入血流中，目的是產(chǎn)生不會攻擊人體神經(jīng)細胞的新免疫細胞。這種方法已顯示出對復(fù)發(fā)緩解型MS患者有益，但對進展性MS患者無效。這也是一個有風(fēng)險的過程，因為免疫系統(tǒng)受到抑制，導(dǎo)致感染的死亡率可能達到1-2%。

間充質(zhì)干細胞

間充質(zhì)干細胞 (MSC)也存在于骨髓中。它們通常形成骨骼、軟骨和脂肪細胞。一些研究人員正在研究 MSC 是否可以幫助“重新訓(xùn)練”免疫系統(tǒng)，使其不攻擊神經(jīng)細胞，或者是否可以產(chǎn)生有用的化學(xué)物質(zhì)來幫助修復(fù)髓磷脂。動物研究已經(jīng)顯示出一些有希望的結(jié)果，目前正在對患者進行早期臨床試驗，看看這是否對人類有幫助。

目前研究：輔助修復(fù)

大腦含有稱為神經(jīng)干細胞的干細胞。在嚙齒動物中添加額外的神經(jīng)干細胞最近被證明在產(chǎn)生有用的化學(xué)物質(zhì)以幫助大腦修復(fù)方面具有與間充質(zhì)干細胞相似的作用。

然而，大腦自身的神經(jīng)干細胞在損傷后試圖修復(fù)髓磷脂，但這個過程效率低下，不足以修復(fù)MS隨著時間的推移造成的所有損傷。研究人員希望找到方法來鼓勵這些已經(jīng)存在于大腦中的神經(jīng)干細胞完成更好的修復(fù)工作，或者添加新的細胞來改善修復(fù)。改善髓鞘的修復(fù)將使神經(jīng)細胞能夠再次發(fā)送信息并減少神經(jīng)退化。

目前的研究重點是了解神經(jīng)干細胞如何進行修復(fù)，以及尋找能夠使用患者大腦中已有的細胞來增強修復(fù)過程的藥物。從長遠來看，或許可以將新的神經(jīng)干細胞、神經(jīng)細胞或髓鞘形成細胞移植到大腦中，但這將是一個復(fù)雜得多的過程，而且新細胞首先必須在培養(yǎng)皿中生長實驗室，例如來自胚胎干細胞或誘導(dǎo)多能干細胞。

當(dāng)前研究：研究疾病和開發(fā)藥物

胚胎干細胞和誘導(dǎo)性多能干細胞可以產(chǎn)生體內(nèi)發(fā)現(xiàn)的各種類型的細胞。研究人員已經(jīng)開發(fā)出控制這些干細胞在實驗室中制造人類神經(jīng)細胞和髓磷脂的方法。這些實驗室培養(yǎng)的神經(jīng)細胞尚不符合移植到患者體內(nèi)所需的嚴(yán)格安全性和純度標(biāo)準(zhǔn)，但它們確實為研究人員提供了研究MS中出現(xiàn)的問題的寶貴機會。它們還可用于測試潛在新藥的效果。對細胞進行研究可能有助于加快藥物開發(fā)的進程，因為在需要對動物進行研究之前，可以在使用細胞的研究的早期階段獲得重要信息。

現(xiàn)在可以用干細胞治療多發(fā)性硬化癥嗎？

一些患有復(fù)發(fā)緩解型 MS 和侵襲性疾病的 MS 患者對我們最好的藥物沒有反應(yīng)，現(xiàn)在可以通過化療和血液干細胞替代來治療。然而，由于對大多數(shù)患者來說風(fēng)險大于收益，目前這受到限制。正在研究其他幾種類型的干細胞在未來治療更多 MS 患者中的潛在用途：干細胞可能能夠修復(fù)神經(jīng)細胞上的髓磷脂，或者從長遠來看甚至可能用于生長全新的神經(jīng)細胞. 干細胞不太可能治愈多發(fā)性硬化癥，但在未來可能會減緩、停止甚至逆轉(zhuǎn)該疾病的進展。然而，需要更多的研究來確定不同種類的干細胞是否可以為 MS 提供安全有效的治療，

干細胞治療多發(fā)性硬化癥挑戰(zhàn)是什么？

各種自身免疫性疾病的治療都具有挑戰(zhàn)性，因為免疫系統(tǒng)會攻擊患者自身的細胞。完全阻斷免疫系統(tǒng)是不可能的，因為那樣患者就無法抵抗感染。

開發(fā)MS治療的另一個挑戰(zhàn)是，導(dǎo)致人體免疫系統(tǒng)開始攻擊髓鞘的原因沒有單一模式；導(dǎo)致疾病的觸發(fā)因素在每個患者中可能完全不同。

科學(xué)家們?nèi)匀徊煌耆私馍窠?jīng)系統(tǒng)如何產(chǎn)生髓鞘。這使得嘗試開發(fā)修復(fù)髓鞘的治療方法變得非常困難。

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