小兒腦性癱瘓是嚴(yán)重危害兒童健康的終身致殘性疾病，我國(guó)發(fā)病率為2.74%，且呈上升趨勢(shì)，目前尚無(wú)根治辦法。

我國(guó)高度重視干細(xì)胞治療腦癱。2017年4月11日，國(guó)家衛(wèi)計(jì)委、食藥監(jiān)局首批備案的“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究”項(xiàng)目在大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院正式啟動(dòng)，旨在建立以干細(xì)胞移植為核心，集醫(yī)療、護(hù)理、康復(fù)、心理等為一體的規(guī)范化方案，延長(zhǎng)患兒的生存時(shí)間，提高患兒生存質(zhì)量，減輕家庭和社會(huì)負(fù)擔(dān)。

干細(xì)胞治療小兒腦癱的作用機(jī)制

干細(xì)胞能夠分泌多種營(yíng)養(yǎng)因子及細(xì)胞因子，可調(diào)節(jié)細(xì)胞生長(zhǎng)的微環(huán)境，并具有抗炎效應(yīng)，同時(shí)生成類神經(jīng)元細(xì)胞及髓鞘產(chǎn)生細(xì)胞，重塑神經(jīng)回路。

基于干細(xì)胞具有自我更新能力，可分化為神經(jīng)元，星形膠質(zhì)細(xì)胞，少突膠質(zhì)細(xì)胞潛能的神經(jīng)前體細(xì)胞，在移植后分化的神經(jīng)元補(bǔ)充缺損的神經(jīng)元，并促進(jìn)小兒腦組織中的神經(jīng)細(xì)胞分化發(fā)揮功能，恢復(fù)腦神經(jīng)的正常生長(zhǎng)發(fā)育，改善大腦的認(rèn)知功能障礙。

盤點(diǎn)：干細(xì)胞移植治療腦癱的臨床進(jìn)展

世界衛(wèi)生組織（WHO）小兒疾病研究所官方發(fā)文證實(shí)，干細(xì)胞在治療腦癱方面有效率高達(dá)72%以上，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)現(xiàn)有的其他治療手段。在干細(xì)胞治療腦癱領(lǐng)域，我國(guó)始終走在國(guó)際前沿。近年來(lái)，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞研究不斷取得突破性進(jìn)展，使用干細(xì)胞治療已進(jìn)入了臨床試驗(yàn)階段。

全球首例干細(xì)胞治療腦癱誕生于中國(guó)，根據(jù)《中國(guó)生育健康雜志》2005年第16卷第4期的記載，北京醫(yī)院為一名出生70多天的小兒腦性癱瘓女嬰進(jìn)行了神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)。

2011年，《中國(guó)全科醫(yī)學(xué)》報(bào)道了51例間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的臨床療效，比較了治療前和治療1個(gè)療程后患兒日常生活活動(dòng)能力得分，得出了“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)無(wú)智力障礙腦癱患兒治療有效”的結(jié)論。

2017年同年，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院副院長(zhǎng)、國(guó)家首批備案干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)人、國(guó)家地方聯(lián)合工程實(shí)驗(yàn)室主任劉晶教授，帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)正式啟動(dòng)了中國(guó)第一個(gè)神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床研究項(xiàng)目。證明接受干細(xì)胞治療的患兒在大運(yùn)動(dòng)、精細(xì)運(yùn)動(dòng)以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細(xì)運(yùn)動(dòng)和行走能力尤為明顯。

2018年4月，西安交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)研究所呂海俠教授在細(xì)胞移植期刊上發(fā)表了一篇研究成果：一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞輸注治療腦癱患兒的臨床研究，其結(jié)果顯示臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對(duì)照組。

這項(xiàng)臨床研究入組了54名患兒，平均分為兩組。治療組的27人在大約一個(gè)月內(nèi)接受了4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞輸注（單次細(xì)胞量為5×10^7，每次間隔7天），而對(duì)照組的27人輸注的是0.9%生理鹽水。兩組受試者均同時(shí)接受基礎(chǔ)康復(fù)治療。

完成輸注治療后，54名患兒分別在3、6、12、24個(gè)月的時(shí)候接受隨訪觀察。

從綜合功能評(píng)分分項(xiàng)的結(jié)果同樣可以得出結(jié)論，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療組的自理能力、社會(huì)適應(yīng)能力、語(yǔ)言能力、運(yùn)動(dòng)能力和認(rèn)知能力相對(duì)于安慰劑對(duì)照組有更加明顯的改善，并且隨著時(shí)間的推移有進(jìn)一步擴(kuò)大差距的趨勢(shì)。

總的來(lái)說(shuō)，這項(xiàng)為期兩年的臨床試驗(yàn)證實(shí)了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱是安全的，效果也非常顯著。臍帶充質(zhì)干細(xì)胞在腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域的應(yīng)用前景值得我們期待。

干細(xì)胞治療小兒腦癱匯總

截止2022年12月，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫(kù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床研究項(xiàng)目有29項(xiàng)，其中中國(guó)有三項(xiàng)。所涉及干細(xì)胞類型有神經(jīng)干細(xì)胞、骨髓干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞等，其中有些項(xiàng)目已經(jīng)完成，有些正在招募。

中國(guó)干細(xì)胞治療腦癱的醫(yī)院有哪些

• 大連醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院
• 中國(guó)人民武裝警察部隊(duì)
• 十堰太和醫(yī)院
• 安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院

此外，廣州市兒科研究所、海軍總醫(yī)院、江蘇省連云港市婦幼保健院、解放軍第四六三醫(yī)院等機(jī)構(gòu)均有過(guò)干細(xì)胞治療腦癱的科研成果刊登或者媒體報(bào)道。

總結(jié)：干細(xì)胞治療是腦癱治療的熱點(diǎn)，開拓了中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的新視野。隨著試驗(yàn)的開展，干細(xì)胞療法有望成為臨床治療腦癱的有效措施，給更多患者帶來(lái)福音。

近年來(lái)，不只是腦癱，干細(xì)胞治療還給其他許多難治性疾病帶來(lái)了新希望，國(guó)家也正在大力支持和推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。

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