帕金森病（Parkinson’s Disease, PD）作為全球第二大常見的神經(jīng)退行性疾病，帕金森病在2025年迎來了干細胞治療領(lǐng)域的多項里程碑式進展。自體iPSC的個體化療法開始進入臨床探索，異體通用型細胞產(chǎn)品在規(guī)?；瘧?yīng)用上也有明顯推進；從單一細胞替代到與藥物、免疫或工程化細胞聯(lián)合的多模態(tài)策略，研究重心正從“緩解癥狀”向“修復(fù)功能、重建神經(jīng)回路”轉(zhuǎn)變。
本文結(jié)合最新臨床數(shù)據(jù)與技術(shù)進展，系統(tǒng)梳理2025年1月到12月干細胞治療帕金森病的核心突破及未來方向，為帕金森病患者帶來最前沿的新聞資訊。
2025年1-12月干細胞治療帕金森病臨床進展匯總
2025年1月干細胞治療帕金森病臨床進展
1月7日，上海市東方醫(yī)院公布了一項具有里程碑意義的臨床研究成果。首批接受自體誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療的帕金森病患者，在手術(shù)后的12個月內(nèi)展現(xiàn)出了驚人的療效。[1]
術(shù)后12個月的數(shù)據(jù)表明，首批參與試驗的患者經(jīng)歷了顯著的生活質(zhì)量提升。
以一位長期受帕金森病折磨的男性為例，他幾乎失去了所有運動能力。然而，經(jīng)過這項革命性的干細胞治療后，他不僅恢復(fù)了正常的步行能力，還能進行跑步等活動。更重要的是，他對藥物的依賴減少，每天“關(guān)期”（即藥物失效期間）縮短了大約2小時。
另一位女性患者，在治療前幾乎無法獨立行走且手指僵硬；但在接受了同樣的治療之后，她不僅能獨自爬樓梯，手指靈活性也得到了恢復(fù)，甚至可以精確地操作智能手機。
對于患者及其家人而言，這樣的改變無疑是最令人振奮的消息之一。
1月13日，據(jù)美通社報道Aspen Neuroscience已成功完成ASPIRO研究的劑量遞增和前兩組患者的治療，ASPIRO研究是針對干細胞治療帕金森病 (PD) 的1/2a期臨床試驗。[2]
這項研究正在研究逐漸增加的劑量，主要終點是ANPD001的安全性和耐受性。次要終點包括“開機”時間的改善，即患者經(jīng)歷癥狀控制期，以及基于標準PD評分量表的運動癥狀和生活質(zhì)量的改善。
研究結(jié)果表明ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前兩組患者中未觀察到嚴重不良事件。
Aspen Neuroscience首席醫(yī)療官Edward Wirth III醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士表示：“這是帕金森病自體療法首次多患者、多中心臨床試驗的一個重要里程碑。我們很高興地宣布，到目前為止，ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前兩組患者中未觀察到嚴重不良事件。所有患者均按照方案在48小時內(nèi)出院。目前，我們正在推進下一階段研究，以進一步驗證新型商業(yè)配方的療效與可行性?！?/p>
詳情請瀏覽：干細胞療法ANPD001對前2次試驗的帕金森病患者來說是安全的
1月底，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準了士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（IND），用于治療帕金森病（全球第二大神經(jīng)退行性疾?。┑淖耘R床試驗.
并且，美國FDA同步正式批準授予了士澤生物帕金森病新藥特殊豁免權(quán)（Exemption），用于支持士澤生物開展通用細胞治療帕金森病的注冊臨床試驗，并且已同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理。[3]
這標志著我國在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域首次實現(xiàn)”中美雙認證”。
在已完成的臨床試驗中，接受治療的中重度帕金森病最長隨訪期已超過12個月，長期臨床隨訪結(jié)果顯示無細胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例受試患者開關(guān)期時間及MDS-UPDRS評分量表等關(guān)鍵療效指標及多項非運動指標均獲得顯著性改善。
并且今年4月，正式宣布自主開發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（士澤生物“XS411注射液”）的新藥注冊臨床試驗I期及II期申請，已正式獲我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）一次性無發(fā)補完全批準，用于治療早發(fā)性帕金森病。
2025年2月干細胞治療帕金森病臨床進展
2月14日，據(jù)生物世界網(wǎng)站報道，由于TED-A9治療帕金森病，產(chǎn)生了“令人興奮的數(shù)據(jù)”。為了實現(xiàn)細胞療法治療神經(jīng)退行性疾病的前景，S.Biomedics準備在美國申請PD細胞療法新藥。[4]
TED-A9療法由韓國Severance醫(yī)院Lee Pil-hyu教授團隊與高麗大學(xué)安巖醫(yī)院Jang Jin-woo教授聯(lián)合研發(fā)，其核心技術(shù)源自胚胎干細胞（具有分化為人體所有組織和器官的原始細胞）。在2024年11月開展的I/IIa期臨床試驗中，12名中重度帕金森病患者接受TED-A9治療后，運動功能、精神情緒及自主神經(jīng)癥狀均顯著改善
根據(jù)S.Biomedics公司本月初在奧地利維也納舉行的國際會議上公布的研究結(jié)果，低劑量和高劑量治療組患者的運動功能評分較植入前均提高了高達28.9%。低劑量和高劑量組患者的精神和情緒癥狀以及自主神經(jīng)癥狀也均得到顯著改善。
尤其是在干細胞治療帕金森病植入一年后，對腦成像圖像進行分析后發(fā)現(xiàn)，多巴胺轉(zhuǎn)運蛋白的表達較植入前有所增加。干細胞治療的開發(fā)者、延世大學(xué)醫(yī)學(xué)院金東旭教授指出：“這表明干細胞在腦內(nèi)存活，成熟為多巴胺神經(jīng)細胞，并與周圍區(qū)域和突觸（神經(jīng)細胞之間的連接）形成整合?！彼a充道：“這可以被視為帕金森病中替換死亡多巴胺神經(jīng)細胞的根本治療機制的有力證據(jù)?！?/p>
詳情請瀏覽：韓國利用干細胞療法和運動在治療帕金森病的研究取得進展
2月初，美國生物科學(xué)研究所在行業(yè)期刊《細胞療法》上發(fā)表了一篇關(guān)于《脂肪間充質(zhì)干細胞治療老年帕金森病患者的安全性和有效性：一項中型擴展獲取計劃》的研究成果。[5]
本次研究共納入10名符合條件的參與者（年齡76-95歲）在18周內(nèi)接受了六次靜脈輸注，每次輸注200MM自體HB-adMSC，研究結(jié)束 (EOS) 于第26周。
研究表明，干細胞療法（HB-adMSC）顯示良好安全性：僅5例輕微不良反應(yīng)（如流感、疲勞）與治療相關(guān)，無嚴重副作用或死亡案例。
治療26周后，患者運動能力（如走路、手部動作）明顯改善，70%患者癥狀減輕；生活質(zhì)量評分提高，抑郁情緒也有所緩解。盡管部分指標（如疲勞、疼痛）改善不顯著，但整體結(jié)果顯示該療法在緩解運動癥狀和提升生活方面具有潛力，需進一步驗證長期效果。
2025年4月干細胞治療帕金森病的臨床進展
在第29個世界帕金森病日來臨前夕，中國首例帕金森病患者接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者，4月8日現(xiàn)身上海瑞金醫(yī)院科普活動現(xiàn)場，首度面向公眾分享其階段性康復(fù)體驗。這也意味著，中國首例帕金森病患者通過國際標準臨床試驗，用自身干細胞修復(fù)受損腦神經(jīng)，邁出細胞治療帕金森病的關(guān)鍵一步。[6]
作為我國首位通過國家藥監(jiān)局批準的GCP級臨床試驗參與者，沈女士于3月1日接受手術(shù)，通過微創(chuàng)方式將自體誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植至腦內(nèi)特定區(qū)域。
術(shù)后僅1個月，她已實現(xiàn)全天自主行走，睡眠質(zhì)量顯著改善，肢體僵硬與震顫癥狀明顯緩解。這一案例標志著我國在 細胞治療帕金森病領(lǐng)域 取得重大突破，為全球神經(jīng)退行性疾病治療提供了“中國方案”。
沈女士在分享中提到：
“手術(shù)后第二天就能下地走路，睡眠質(zhì)量從每晚2小時提升到6小時”；
“每天都能感受到細微進步，這種‘向好’的感覺讓我重拾信心”；
“希望未來更多患者能像我一樣，不必終生效藥物控制”。
詳情請瀏覽：國內(nèi)首例！帕金森病患者接受自體干細胞療法，一個月后身體靈活多了
4月16日，發(fā)表在權(quán)威期刊雜志“Nature”上的一篇“Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease”（人類胚胎干細胞衍生的多巴胺能神經(jīng)元治療帕金森病的I期臨床試驗）的研究，表明該1期研究結(jié)果顯示該療法安全有效，因此美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準該療法直接進入3期臨床試驗階段。[7]
該臨床試驗是由美國紀念斯隆凱特琳癌癥中心神經(jīng)外科部和BlueRock Therapeutics（拜耳全資子公司）的研究人員使用人類胚胎干細胞（hES）衍生的多巴胺能前體細胞來進行的。
該研究在18個月內(nèi)證實了細胞移植的安全性與劑量依賴性療效：移植后12個月無嚴重不良事件或腫瘤發(fā)生，所有患者均順利完成手術(shù)；高劑量組在運動功能（MDS-UPDRS評分降低23.0分）、”開”狀態(tài)清醒時間（+2.7小時）及生活質(zhì)量（PDQ-39改善4.2分）方面顯著優(yōu)于低劑量組，且”關(guān)”狀態(tài)時間減少2.7小時，而低劑量組僅小幅改善或惡化。兩組運動并發(fā)癥及藥物劑量均未顯著變化，表明高劑量移植對帕金森病患者具有更優(yōu)的臨床獲益，且安全性良好。
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4月16日，京都大學(xué)的研究團隊在《自然》雜志上發(fā)表了一項他們使用了HLA配型的人誘導(dǎo)多能干細胞（hiPSC）衍生的CORIN+多巴胺能前體細胞治療帕金森。[8]
本次研究納入了7名患者（年齡在50-69歲之間），接受雙側(cè)殼核移植（低劑量：2.1–2.6×10?細胞/側(cè)；高劑量：5.3–5.5×10?細胞/側(cè)），隨訪24個月。
在療效評估中，6例繼續(xù)臨床試驗的患者中有4例在未使用標準藥物的情況下觀察到帕金森病運動癥狀減輕，另有5例患者（含使用標準藥物者）均顯示癥狀改善；影像學(xué)檢查顯示殼核區(qū)1?F-DOPA攝取量顯著增加44.7%（高劑量組更明顯）。
安全性方面，治療期間未發(fā)生嚴重不良事件或腫瘤，但部分患者因藥物調(diào)整出現(xiàn)輕度運動障礙加重；免疫抑制劑他克莫司停藥15個月后未觀察到排斥反應(yīng)，整體具有可控的安全性。
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4月28日，國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院啟動再生多巴胺神經(jīng)前體細胞（iPSC）治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床試驗，該試驗是國內(nèi)首個干細胞治療帕金森病的隨機雙盲對照試驗（具有臨床最高的證據(jù)級別）。[9]
“醫(yī)學(xué)界”此前報道，4月初，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院曾宣布，神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍教授團隊，聯(lián)合中科院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越中心陳躍軍教授團隊，將自體再生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞注入患者大腦，使一位有著14年帕金森病病史的患者恢復(fù)運動功能。
一旦相關(guān)試驗最終成功，將對帕金森病的治療產(chǎn)生變革性影響——重塑大腦網(wǎng)絡(luò)連接，讓患者避免最終癱瘓的命運。
2025年6月干細胞治療帕金森病的臨床進展
6月5日，約阿尼納大學(xué)醫(yī)學(xué)系在《世界生物化學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇名為《帕金森病的干細胞治療：神經(jīng)再生的新希望》的研究成果。[10]
過去十年里，研究表明干細胞在帕金森病（PD）治療中展現(xiàn)出很大潛力。像hESC和iPSC這樣的多能干細胞，在動物實驗中可以分化成中腦多巴胺神經(jīng)元，并在移植后長期存活，從而改善運動功能、減輕癥狀。例如，把iPSC衍生的中腦多巴胺祖細胞移植到大腦特定區(qū)域后，運動不對稱癥狀明顯改善，肌力和行為表現(xiàn)也有提升。類似地，hADSC和ESC在也顯示出恢復(fù)運動能力和長期存活的效果。
這些發(fā)現(xiàn)表明，干細胞療法不僅能緩解PD的運動癥狀，還有可能帶來持久的神經(jīng)保護。尤其是iPSC，可以從患者自身細胞制備，既降低了免疫排斥風險，也避免了hESC相關(guān)的倫理問題，為個性化治療提供了可行方案。
總體來看，干細胞療法為帕金森病帶來了新的希望，但還需要更多研究來驗證其安全性和長期療效。
2025年7月干細胞治療帕金森病的臨床進展
7月初，《Experimental Neurology》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《脂肪來源干細胞的小細胞外囊泡通過miR-100-5p/DTX3L/STAT1信號軸減輕小膠質(zhì)細胞活化并改善帕金森病的運動障礙》的研究成果。[11]
本研究通過尾靜脈注射將ADSC-sEVs遞送至帕金森病實驗?zāi)Ｐ?，探討ADSC-sEVs在體內(nèi)對PD的影響。
研究通過RNA測序篩選出ADSC-sEVs中的關(guān)鍵 microRNA，并探索其作用機制。實驗顯示，ADSC-sEVs能顯著減輕 PD小鼠黑質(zhì)中小膠質(zhì)細胞的活化，減少多巴胺能神經(jīng)元的損失，并改善運動功能。
進一步分析發(fā)現(xiàn)，miR-100-5p是這一保護作用的核心，當敲低ADSC-sEVs中的miR-100-5p時，其對小膠質(zhì)細胞活化的抗炎效果和對神經(jīng)的保護作用明顯減弱。
機制研究顯示，miR-100-5p可靶向 DTX3L，抑制其表達，從而降低STAT1的活化，減輕小膠質(zhì)細胞炎癥反應(yīng)。
整體來看，ADSC-sEVs通過miR-100-5p調(diào)控炎癥，為帕金森病的治療提供了新的潛在策略。
2025年8月干細胞治療帕金森病的臨床進展
2025年8月，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心（首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院）牽頭、聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療原發(fā)性帕金森病”注冊臨床試驗完成全國首例中重度原發(fā)性帕金森病患者入組。[12]
該項目所使用的細胞藥物——XS411注射液，為士澤生物自主研發(fā)的異體通用型“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療（臨床GMP級；國家I類新藥）。2025年4月，XS411注射液的新藥注冊臨床試驗申請，獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，用于治療神經(jīng)退行性疾病帕金森病。
已完成的首例細胞替代性移植治療原發(fā)性帕金森病手術(shù)，采用神經(jīng)外科微創(chuàng)技術(shù)，于兩小時內(nèi)順利完成。首例受試者接受臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411）移植后，術(shù)中及圍術(shù)期未發(fā)生任何并發(fā)癥或其他與治療相關(guān)的不良安全事件，目前已順利進入注冊臨床隨訪觀察階段。
2025年9月干細胞治療帕金森病的臨床進展
9月22日，拜耳旗下的臨床階段細胞治療公司宣布了兩項帕金森病（PD）療法的重要進展：[13]
1.exPDite-2：全球首個關(guān)鍵性Ⅲ期研究性同種異體多能干細胞衍生療法試驗已正式啟動，首位患者已接受在研細胞療法 bemdaneprocel的隨機治療。
2.REGENERATE-PD：一項基因治療Ⅱ期臨床試驗也已展開，首批歐洲受試者已接受AB-1005的隨機分組治療。
這兩種療法的共同目標，是突破傳統(tǒng)藥物“治標不治本”的局限，為帕金森病患者帶來一次治療、長期獲益的全新可能——不僅改善運動功能，更有望延緩或逆轉(zhuǎn)疾病進展。
2025年10月干細胞治療帕金森病的臨床進展
10月14日，延世大學(xué)Severance研究團隊公布了亞洲地區(qū)首次、全球范圍內(nèi)第二次報道的通過移植源自人胚胎干細胞的A9型多巴胺前體細胞（A9-DPC），成功實現(xiàn)了對中重度帕金森病患者的精準治療。[14]
這項單中心、開放標簽的臨床試驗歷時12個月，納入12名病程超過5年的帕金森病患者。通過立體定向手術(shù)，將細胞精確移植至患者雙側(cè)殼核區(qū)域，其中低劑量組（315萬細胞）和高劑量組（630萬細胞）各6例。
研究數(shù)據(jù)顯示，干細胞移植在安全性方面表現(xiàn)良好。整個試驗中僅出現(xiàn)少量輕微不良反應(yīng)，多與免疫抑制藥物相關(guān)，無嚴重并發(fā)癥或細胞異常增殖。影像學(xué)結(jié)果也證實，移植細胞精準分布，無異常遷移或腫瘤形成。
療效方面，患者在術(shù)后12個月運動功能平均提升14分以上，高劑量組效果更為顯著。日?；顒幽芰?、生活質(zhì)量及藥效持續(xù)時間均有明顯改善。分子影像學(xué)進一步驗證了這一變化：移植區(qū)域的多巴胺轉(zhuǎn)運體活性顯著增強，說明移植細胞成功整合進神經(jīng)系統(tǒng)，部分恢復(fù)了多巴胺通路功能。
組織分析顯示，移植的細胞已在宿主體內(nèi)分化為成熟的多巴胺神經(jīng)元，并與原有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)形成有效連接。這一結(jié)果標志著人源胚胎干細胞衍生細胞治療帕金森病的安全性與可行性得到初步驗證，為未來大規(guī)模臨床應(yīng)用奠定了基礎(chǔ)。
該研究的最大突破，在于首次系統(tǒng)驗證了人胚胎干細胞衍生神經(jīng)元治療帕金森病的可行性與安全性。與過去依賴胎兒組織移植不同，這一方案在倫理、來源及生產(chǎn)標準上都實現(xiàn)了突破。采用新鮮細胞移植的策略，也最大限度地保留了細胞活性?？茖W(xué)的劑量設(shè)計，源自前期動物實驗的積累，使得療效更具可靠性。
10月19日，記者采訪了全球首位被證實“功能性治愈”的帕金森病患者李女士——一位37歲的母親，長期與帕金森病抗爭。[15]
今年6月，李女士接受了 NCR201干細胞移植治療，該療法利用誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞。三個月后，她成為全球首例“功能性治愈”的帕金森病患者。
“身體不僵硬了，像正常人一樣?！崩钆啃χf。多年的抖動與“關(guān)期”徹底消失，她重新感受到身體的輕盈和心靈的自由。術(shù)后影像顯示，移植細胞已在腦內(nèi)成功定植并發(fā)揮功能，醫(yī)生稱這些“亮點”是新生多巴胺能神經(jīng)元的直接證據(jù)。
李女士回憶，她早在20多歲時就出現(xiàn)手抖、動作遲緩，卻輾轉(zhuǎn)多年才確診為遺傳型帕金森病。藥物只能暫時緩解癥狀，她一度陷入抑郁?！拔蚁脒^放棄，但為了孩子，我必須試?！睉阎@份信念，她決定接受創(chuàng)新干細胞移植手術(shù)。
術(shù)后一個月，她的失眠和抑郁癥狀明顯改善，三個月后完全擺脫藥物，運動功能恢復(fù)到健康水平。如今，她重新工作、備考自學(xué)考試，還能陪孩子打羽毛球、旅行。她笑著說：“我覺得人生重新開始了，希望更多患者能盡早嘗試這種治療，越早越好?！?/p>
李女士的經(jīng)歷不僅見證了干細胞療法在帕金森病中的突破，也詮釋了生命的堅韌與希望。醫(yī)學(xué)的進步點亮了她的大腦，而勇氣與愛，讓她真正重獲新生。
10月28日，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院（浙大二院）傳來令人振奮的消息：浙江首例自體誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）衍化的多巴胺前體細胞移植治療帕金森病手術(shù)成功。[16]
這項創(chuàng)新療法讓患者只需一次手術(shù)，就能顯著改善癥狀，實現(xiàn)從“寸步難行”到“行走自如”的生活狀態(tài)，也為眾多中晚期帕金森病患者帶來新的希望。
69歲的王阿姨患帕金森病已有8年，常規(guī)藥物治療效果逐漸減弱，病情日益加重，生活幾乎完全依賴家人。
她回憶道：“走10步、20步就得有人扶著，腰直不起來，臉上表情呆滯，行動像‘慢動作電影’，甚至有些時候感覺自己快要癱瘓了?！?/p>
今年4月，王阿姨成為浙江省首位接受這一干細胞療法的患者。手術(shù)由浙大二院神經(jīng)外科陳高與嚴鋒主任醫(yī)師團隊完成。他們通過經(jīng)顱立體定向技術(shù)，將實驗室中高純度、多活性的多巴胺前體細胞精準移植到她的大腦殼核區(qū)；神經(jīng)內(nèi)科團隊則全程跟蹤術(shù)后評估和隨訪。
手術(shù)后的效果令人欣喜。術(shù)后1個月復(fù)查顯示無明顯副作用；術(shù)后一個半月，王阿姨已經(jīng)能夠獨立行走，完成日常自理。
六個月隨訪時，她的震顫癥狀基本消失，穿衣、進食等生活能力完全恢復(fù)，藥物劑量和服用次數(shù)也明顯減少，甚至可以陪孫子去公園散步。
王阿姨的丈夫感慨：“之前嚴重到連站都站不穩(wěn)，現(xiàn)在她大部分時間的行走狀態(tài)幾乎和正常人一樣?！?/p>
2025年11月干細胞治療帕金森病的臨床進展
11月14日，據(jù)士澤生物近日發(fā)布的消息，由復(fù)旦大學(xué)牽頭的腦科學(xué)與類腦研究國家科技重大專項 ——《帕金森病等運動障礙性神經(jīng)疾病致病機制與干預(yù)治療研究》（項目編號：2025ZD0214800）啟動會，在復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院順利召開。[17]
由復(fù)旦大學(xué)牽頭的國家腦計劃重大專項——《帕金森病等運動障礙性神經(jīng)疾病致病機制與干預(yù)治療研究》在華山醫(yī)院正式啟動。這是我國首個針對帕金森病的國家級腦科學(xué)重大專項，由王堅教授負責，匯聚了士澤生物創(chuàng)始人李翔、華山醫(yī)院院長毛穎以及多位院士和業(yè)內(nèi)權(quán)威，為項目開展提供堅實學(xué)術(shù)與資源基礎(chǔ)。
作為項目的重要組成部分，首例“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞”治療早發(fā)性帕金森病的注冊臨床 I/II期試驗順利完成首例受試者的微創(chuàng)立體定位注射細胞移植。該試驗由王堅、陳亮、張菁三位主任負責，采用隨機雙盲對照設(shè)計，并使用士澤生物自主研發(fā)的GMP級異體通用 iPSC 衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥“XS411細胞注射液”。首例移植手術(shù)安全順利，術(shù)中及圍術(shù)期未出現(xiàn)任何相關(guān)不良事件，目前受試者已進入注冊隨訪階段，后續(xù)患者將按國家藥監(jiān)局批準方案有序入組。
帕金森病是一種中樞神經(jīng)退行性疾病，核心病理為中腦黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元退行性損傷與死亡，導(dǎo)致震顫、運動遲緩、肢體僵硬等癥狀。目前傳統(tǒng)藥物和手術(shù)治療難以實現(xiàn)神經(jīng)元再生，也無法阻止病程進展。此次國家腦計劃專項和iPSC細胞移植臨床試驗的啟動，為探索帕金森病根治性治療提供了新路徑，有望為患者帶來新的治療希望。
入組條件（簡要）：
- 排除繼發(fā)性帕金森病、晚期重度并發(fā)癥、嚴重精神或軀體疾病，以及既往接受過細胞或手術(shù)治療的患者
- 年齡<70歲，起病<50歲，病程≥5年
- 藥物治療效果不佳（存在明顯關(guān)期）
2025年12月干細胞治療帕金森病的臨床進展
12月11日，韓國首爾多家醫(yī)院聯(lián)合在國際著名期刊《Cell》上發(fā)表了一篇名為“Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s disease“（帕金森病患者的人胚胎干細胞衍生多巴胺前體細胞1/2a期臨床試驗）的臨床研究成果。[18]
研究團隊報告了人胚胎干細胞衍生多巴胺祖細胞移植治療帕金森病的1/2a期臨床試驗1年隨訪結(jié)果。
試驗招募了12名中晚期帕金森病患者，通過微創(chuàng)立體定向技術(shù)將細胞精準植入腦內(nèi)目標區(qū)域，并進行了約一年的免疫抑制治療。
結(jié)果顯示，移植一年后，患者在停藥狀態(tài)下運動功能明顯改善，“關(guān)期”平均減少約3小時，日?；顒幽芰υ鰪?，高劑量組療效優(yōu)于低劑量組。
影像學(xué)檢查進一步證實，移植的多巴胺祖細胞在腦內(nèi)成功存活并整合到運動回路中，多巴胺功能明顯增強。整個隨訪期間，認知功能穩(wěn)定，未出現(xiàn)嚴重并發(fā)癥或安全事件。
這項研究標志著帕金森病治療從單純緩解癥狀邁向神經(jīng)修復(fù)與功能重建的新階段，為未來干細胞治療提供了重要臨床證據(jù)和希望。
2025干細胞治療帕金森病臨床進展總結(jié)
綜上所述，2025年，全球干細胞治療帕金森?。≒D）領(lǐng)域迎來關(guān)鍵性突破，多國研究團隊在技術(shù)路徑、臨床驗證及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面取得實質(zhì)性進展。
中國方面，上海市東方醫(yī)院的自體iPSC療法在術(shù)后12個月內(nèi)顯著改善患者運動能力及生活質(zhì)量，瑞金醫(yī)院完成首例GCP級自體干細胞移植治療，術(shù)后1個月即見癥狀緩解；士澤生物實現(xiàn)中美雙認證，其通用型iPSC療法獲NMPA與FDA同步批準，并進入國內(nèi)首個早發(fā)性帕金森病隨機雙盲對照試驗。
國際方面，美國紀念斯隆凱特琳癌癥中心的hES細胞療法通過I期試驗驗證安全性，直接推進至III期臨床，高劑量組運動功能評分改善達23分；日本京都大學(xué)的HLA配型iPSC療法在24個月隨訪中顯示殼核區(qū)多巴胺攝取量增加44.7%，韓國TED-A9療法運動功能提升28.9%，腦成像證實干細胞存活與整合。此外，美國脂肪間充質(zhì)干細胞治療老年患者安全性良好，70%患者運動癥狀減輕。
這些成果標志著干細胞療法從實驗室走向臨床的關(guān)鍵跨越，為帕金森病患者提供了突破傳統(tǒng)藥物依賴的全新治療路徑。通過精準補充缺失的多巴胺能神經(jīng)元，干細胞療法有望實現(xiàn)神經(jīng)功能的“再生修復(fù)”，而非僅緩解癥狀，這對神經(jīng)退行性疾病的治療模式具有顛覆性意義。同時，中美雙認證、多中心試驗的推進加速了技術(shù)標準化與全球協(xié)作，推動再生醫(yī)學(xué)從“個體化探索”邁向“規(guī)?；瘧?yīng)用”。
未來展望：從“對癥治療”到“對因治愈”
2025年的臨床進展表明，干細胞療法已從實驗室走向病房，成為帕金森病治療的革命性手段。未來5-10年，隨著技術(shù)迭代與多學(xué)科協(xié)作，干細胞療法有望：
實現(xiàn)疾病修正：通過神經(jīng)再生逆轉(zhuǎn)病程，而非僅緩解癥狀；
拓展適應(yīng)癥：應(yīng)用于阿爾茨海默病、亨廷頓病等其他神經(jīng)退行性疾病；
推動產(chǎn)業(yè)化落地：通過政策支持與資本投入，使療法惠及更多患者。
結(jié)語
2025年，干細胞治療帕金森病的臨床成果標志著醫(yī)學(xué)從“替代治療”向“疾病修正”的范式轉(zhuǎn)變。全球科學(xué)家、醫(yī)生與患者的共同努力，正將“功能性治愈”從科學(xué)幻想變?yōu)楝F(xiàn)實。隨著技術(shù)的不斷進步，干細胞療法有望徹底改寫神經(jīng)退行性疾病的治療格局，為千萬患者點亮希望之光。
參考資料：
[1]https://www.jfdaily.com/staticsg/res/html/web/newsDetail.html?id=840596
[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/aspen-neuroscience-announces-completion-of-first-and-second-cohorts-in-aspiro-phase-12a-trial-for-parkinsons-disease-302348985.html
[3]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/9ab597f8912b10b4986a3dac625392e9
[4]https://www.businesswire.com/news/home/20241126606645/en/S.BIOMEDICS-Investigational-Cell-Therapy-for-Parkinsons-Disease-With-TED-A9-Shows-Positive-Data-at-12-months-in-Phase-12a-Clinical-Trial
[5]Vij R, Kim H, Park H, Cheng T, Lotfi D, Chang D. Safety and efficacy of adipose-derived mesenchymal stem cell therapy in elderly Parkinson’s disease patients: an intermediate-size expanded access program. Cytotherapy. 2025 Feb;27(2):181-187. doi: 10.1016/j.jcyt.2024.09.004. Epub 2024 Oct 5. PMID: 39425736.
[6]https://mp.weixin.qq.com/s/FvDBPHYykFR83WXTdBH-VA
[7]Tabar, V., Sarva, H., Lozano, A.M. et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature 641, 978–983 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08845-y
[8]Sawamoto, N., Doi, D., Nakanishi, E. et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature 641, 971–977 (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-08700-0
[9]https://mp.weixin.qq.com/s/z3GNtzxJ9d9sPiIqECllcA
[10]Mokhtari YG, Varnava I, Kyrgiannis K, Ampatsidou V, Giakoumettis D. Stem cell therapy for Parkinson’s disease: A new hope for neural regeneration. World J Biol Chem 2025; 16(2): 106850
[11]Feng N, Huang X, Jia Y. Small extracellular vesicles from adipose derived stem cells alleviate microglia activation and improve motor deficit of Parkinson’s disease via miR-100-5p/DTX3L/STAT1 signaling axis. Exp Neurol. 2025 Jul;389:115250. doi: 10.1016/j.expneurol.2025.115250. Epub 2025 Apr 5. PMID: 40194649.
[12]https://www.pharnexcloud.com/zixun/shiye/lcyj_53778
[13]https://www.bayer.com/media/en-us/bayer-first-company-to-advance-cell-therapy-as-well-as-gene-therapy-against-parkinsons-disease/
[14]Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 0, Issue 0
[15]https://news.qq.com/rain/a/20251016A013XY00
[16]https://mp.weixin.qq.com/s/d9yNb_lhefm5L67f-PrkEw
[17]https://www.xellsmart.com/lcsy/274.html
[18]Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 188, Issue 25, 7036 – 7048.e11
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