干細(xì)胞因具有多向分化潛能和自我更新的能力，可形成人類各種器官組織的原始細(xì)胞，被醫(yī)學(xué)界稱為“萬能細(xì)胞”。隨著科技的創(chuàng)新發(fā)展，近年來，加快推進(jìn)干細(xì)胞醫(yī)學(xué)研究、臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化落地，已經(jīng)成為醫(yī)學(xué)界、產(chǎn)業(yè)界的共同目標(biāo)。

東方醫(yī)院干細(xì)胞臨床研究進(jìn)展匯總

目前，上海市東方醫(yī)院有國家干細(xì)胞轉(zhuǎn)化資源庫（全國2家國家干細(xì)胞庫之一）和國家干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)（全國首批30家單位之一）兩個(gè)國家級(jí)平臺(tái)，有上海張江干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)基地、上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院、上海市干細(xì)胞臨床診療工程研究中心、上海市干細(xì)胞制備與質(zhì)檢技術(shù)服務(wù)平臺(tái)、上海市“四新”經(jīng)濟(jì)創(chuàng)新基地，以及海南省干細(xì)胞工程中心（技術(shù)支撐）六個(gè)省部級(jí)平臺(tái)。東方醫(yī)院前瞻性布局和打造了國內(nèi)首個(gè)國際領(lǐng)先的集“干細(xì)胞前沿基礎(chǔ)研究、臨床前研究、臨床研究、臨床轉(zhuǎn)化與應(yīng)用”全產(chǎn)業(yè)鏈為一體的干細(xì)胞研究高地。

那么他們在干細(xì)胞領(lǐng)域還有哪些進(jìn)展和研究呢？我們根據(jù)網(wǎng)絡(luò)公開報(bào)道進(jìn)行了以下匯總。

1.干細(xì)胞移植治療卵巢早衰臨床研究

干細(xì)胞可提高卵巢儲(chǔ)備能力、細(xì)胞增殖能力，從而提高生育能力。

目前東方醫(yī)院正在籌備《人羊膜上皮間充質(zhì)干細(xì)胞治療卵巢早衰的臨床研究》。

2.干細(xì)胞移植治療骨性關(guān)節(jié)炎臨床研究

東方醫(yī)院開展了脂肪MSC治療膝骨性關(guān)節(jié)炎；臨床設(shè)計(jì)：雙膝隨機(jī)雙盲、安慰劑對照脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞單次注射。

研究進(jìn)展：已有10例；在博鰲樂城先行區(qū)備案。

小樣本研究顯示：干預(yù)組關(guān)節(jié)軟骨病變Recht標(biāo)準(zhǔn)相對于術(shù)前惡化1級(jí)的為0例，占總例數(shù)的0%。

不變的為2例，占總例數(shù)的20%；好轉(zhuǎn)1級(jí)的為5例，占總例數(shù)的50%；好轉(zhuǎn)2級(jí)的為3例，占總例數(shù)的30%。

3.干細(xì)胞移植治療帕金森病臨床研究

東方醫(yī)院開展了羊膜上皮干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究，

干預(yù)方式：頭皮下Ommaya囊，4次hAESCs 側(cè)腦室注射，5×107細(xì)胞/次

研究進(jìn)展：完成15例受試者研究

安全性分析：均未發(fā)生CTCAE III級(jí)和III級(jí)以上的不良事件、特殊關(guān)注不良事件。

有效性分析：1年隨訪觀察，PD臨床量表評估顯示不同程度改善。突出表現(xiàn)在運(yùn)動(dòng)癥狀改善明顯，抑郁癥狀減輕，PET- MR顯示受試者的多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白表達(dá)較治療前均有所增高，在第4個(gè)月和第6月時(shí)均比治療前有較大程度提高，腦脊液多巴胺水平在完成4hAESCs治療后均出現(xiàn)高于基線水平。

4.干細(xì)胞抗衰老

東方醫(yī)院開展了一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究，臨床觀察靜脈輸注MSCs治療老年衰弱的安全性和有效性（Clinicaltrial.gov注冊號(hào)：NCT04314011）。

該臨床觀察研究將30例老年衰弱患者1:1隨機(jī)分配至MSCs組或安慰劑（0.9%生理鹽水）組，MSCs組受試者接受兩次MSCs靜脈輸注給藥，劑量為1 × 10^6個(gè)細(xì)胞/kg（即每公斤體重給予6000萬個(gè)細(xì)胞），給藥間隔1個(gè)月1次，共2次。

有效性結(jié)果顯示可提高老年衰弱患者生活質(zhì)量、改善機(jī)體功能、降低炎性細(xì)胞因子水平，具有良好的有效性。具體表現(xiàn)如下：

（1）生活質(zhì)量提高：首次給藥后，MSCs組SF-36生活質(zhì)量評估量表軀體健康評分（PCS）持續(xù)顯著改善，且變化顯著大于安慰劑組（p=0.042）；MSCs組EQ-VAS評分在2個(gè)月時(shí)較安慰劑組顯著改善（p=0.023），并持續(xù)至訪視結(jié)束（p=0.002）。

（2）機(jī)體功能改善：計(jì)時(shí)起立行走測試（TUG）顯示組間存在顯著差異，整個(gè)訪視期間持續(xù)改善（p<0.05）；隨訪6個(gè)月時(shí)，MSCs組4米步行用時(shí)較安慰劑組減少2.05秒（p<0.05）；組間握力測量結(jié)果存在顯著差異，MSCs組握力增強(qiáng)幅度更大（p=0.002）。

（3）炎性細(xì)胞因子水平降低：與安慰劑組相比，MSCs組炎性細(xì)胞因子（TNF-α、IL-17）在6個(gè)月時(shí)顯著降低（分別p=0.034和0.033）。

5.干細(xì)胞治療心衰

“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療心衰注射液”已進(jìn)入Ⅰ期臨床試驗(yàn)，主要入組對象為35至75歲的嚴(yán)重慢性缺血性心衰患者，治療方案需在開胸手術(shù)中同時(shí)進(jìn)行干細(xì)胞注射治療，保證受試者安全的關(guān)鍵在于克服術(shù)后感染、出血等風(fēng)險(xiǎn)。

現(xiàn)階段相關(guān)受試者均來自東方醫(yī)院，后續(xù)還將聯(lián)合長三角地區(qū)多家三甲醫(yī)院招募，為臨床安全性和有效性進(jìn)行充分科學(xué)評估。

6.干細(xì)胞治療漸凍癥

士澤生物醫(yī)藥與上海市東方醫(yī)院“臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥）的臨床研究”在2024年1月30日正式啟動(dòng)招募。

7.干細(xì)胞治療慢阻肺

東方醫(yī)院在2024年2月報(bào)道了全球首個(gè)P63陽性肺前體細(xì)胞 (P63+ LPC) 移植的一期臨床安全性及療效研究結(jié)果，為包括慢阻肺在內(nèi)的各類重大呼吸系統(tǒng)疾病提供了組織再生修復(fù)的治療新思路。

研究對象為全球慢阻肺診斷標(biāo)準(zhǔn)（GOLD）下II~IV期慢阻肺的患者且彌散功能指標(biāo)（DLCO）小于80%的患者，其中絕大多數(shù)受試者為重度或極重度慢阻肺患者。研究共有20名受試者完成了試驗(yàn)和隨訪，包括接受標(biāo)準(zhǔn)治療（SOC）的3名對照組受試者和接受標(biāo)準(zhǔn)治療+細(xì)胞治療的17名受試者。

細(xì)胞治療組的受試者顯示DLCO指標(biāo)明顯改善（24周時(shí)相對基線的DLCO變化：+18.2%），與對照組（24周時(shí)相對基線的DLCO變化：-17.4%）相比呈現(xiàn)統(tǒng)計(jì)顯著差異（p-value=0.008）。細(xì)胞治療12周后，患者自身前后對比也同樣呈現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)顯著差異，且高達(dá)70.6%細(xì)胞治療組受試者的DLCO改善達(dá)到臨床獲益的水平。此外，細(xì)胞治療組的受試者運(yùn)動(dòng)能力（6分鐘步行距離）和生活質(zhì)量（SGRQ問卷）改善趨勢也優(yōu)于對照組，其中66.7%細(xì)胞治療組受試者6分鐘步行距離增加了30米以上，而對照組無人達(dá)到此標(biāo)準(zhǔn)，兩者呈現(xiàn)顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)差異(p-value=0.036)。

8.干細(xì)胞創(chuàng)新技術(shù)—iPS細(xì)胞

iPS細(xì)胞是指通過導(dǎo)入特定的轉(zhuǎn)錄因子，將終末分化的體細(xì)胞重新編程為多能干細(xì)胞。分化的細(xì)胞在特定條件下被逆轉(zhuǎn)后，恢復(fù)到全能性狀態(tài)，或者形成胚胎干細(xì)胞系，或者進(jìn)一步發(fā)育成新個(gè)體的過程即為細(xì)胞重編程。

東方醫(yī)院建成可覆蓋60%中國人群的HLA-A、B、DR三位點(diǎn)高頻、純合的臨床級(jí)iPSC庫。103例，288株，覆蓋60%人群HLA配型。

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