去年開始的1/2a期試驗中以低劑量和高劑量進行治療。

帕金森病今日新聞：胚胎干細胞移植在12名患者中顯示出安全性

一項1/2a期臨床試驗對TED-A9進行了評估，TED-A9是一種基于人類干細胞的療法，目前已完成對帕金森病患者的用藥，迄今未發(fā)現(xiàn)任何安全問題。

據(jù)該療法的開發(fā)商S.Biomedics公司稱，該療法以胚胎干細胞移植的方式直接進入大腦，已成功用于12名五年或五年以上前被診斷患有帕金森病且有明顯疾病運動癥狀的成年人。

該療法的目的是用能夠生長為健康多巴胺能神經(jīng)元的前體細胞替代患者逐漸喪失的多巴胺分泌神經(jīng)細胞，從而直接解決帕金森病的潛在機制。

胚胎干細胞移植是恢復(fù)多巴胺信號的一種方法

“TED-A9的開發(fā)者、S.Biomedics公司首席技術(shù)官、醫(yī)學(xué)博士Dong-Wook Kim在公司的一份新聞稿中說：”TED-A9可能代表一種根本性的治療方法，它超越了目前只能暫時緩解帕金森病癥狀的療法。

帕金森病由于中腦黑質(zhì)中多巴胺能神經(jīng)元的凋亡而導(dǎo)致運動調(diào)節(jié)問題的疾病

原因：它是由中腦黑質(zhì)（A9）的多巴胺能神經(jīng)元持續(xù)凋亡引起的。除遺傳原因外，細胞凋亡的原因尚不清楚。

癥狀：帕金森病的主要癥狀包括手腳不自主顫抖、肌肉僵硬、運動技能缺乏或緩慢以及姿勢不穩(wěn)定?？赡馨橛谢靡?、幻聽、失眠。

大腦的大部分多巴胺能神經(jīng)元都位于該區(qū)域，其投射一直延伸到殼核等對于運動控制至關(guān)重要的區(qū)域。

恢復(fù)或增強正常的多巴胺信號傳遞，以彌補失去的多巴胺能神經(jīng)元，是帕金森病治療的核心。但是，人們對使用基于細胞的方法來替代失去的神經(jīng)元越來越感興趣。

人類胚胎干細胞（發(fā)育中胚胎中的干細胞）具有自我更新和多能性，這意味著它們能夠在適當(dāng)?shù)臈l件下轉(zhuǎn)化為幾乎任何類型的成熟細胞。作為包括帕金森氏癥在內(nèi)的多種疾病的潛在治療來源，它們越來越受到人們的關(guān)注。

TED-A9含有在實驗室中從這些胚胎干細胞中提取的多巴胺能祖細胞（前體細胞）。

S.Biomedics公司預(yù)計，這些細胞移植到患者大腦后，將產(chǎn)生功能性多巴胺能神經(jīng)元，取代已經(jīng)死亡的神經(jīng)元，幫助患者恢復(fù)運動能力。

“我們已經(jīng)開發(fā)出一種基本的治療機制，可以直接替代帕金森病患者失去的多巴胺能神經(jīng)元。

這項1/2a期試驗（NCT05887466）正在該大學(xué)的醫(yī)院進行，共招募了12名50-75歲的成年人，他們都患有帕金森病運動并發(fā)癥，如步態(tài)凍結(jié)、運動障礙（不受控制的運動），或服用穩(wěn)定劑量的多巴胺能治療藥物（如左旋多巴）后仍有停藥時間。

迄今未發(fā)現(xiàn)接受干細胞治療帕金森病的患者存在安全問題，療效尚待觀察

六名患者接受了低劑量（315萬個細胞）的TED-A9治療，另外六名患者接受了高劑量（630萬個細胞）的治療。治療是在一次手術(shù)過程中通過向大腦丘腦注射的方式進行的。

“Kim說：”移植過程針對普魯士神經(jīng)元的三個部分：前部、中部和后部，每個殼核都有三個軌道。

安全性將接受為期五年的監(jiān)測，探索性療效將接受為期兩年的檢測，檢測指標(biāo)包括帕金森病統(tǒng)一評定量表（MDS-UPDRS）第三部分和第四部分（側(cè)重于運動癥狀）以及患者日常生活質(zhì)量問卷。

為確保治療的安全性，最初有三名患者接受了低劑量治療，并接受了三個月的監(jiān)測，之后又有三名患者接受了高劑量治療，并接受了監(jiān)測。在這三個月的監(jiān)測中，兩組患者均未發(fā)現(xiàn)任何安全問題，包括劑量限制性毒性反應(yīng)，之后，另外六名患者被納入其中，接受低劑量和高劑量治療。

Kim說：“首次治療從去年開始，今年2月完成了12名患者的移植，沒有出現(xiàn)任何特殊問題”。

據(jù)該公司稱，迄今為止，這12名患者在移植后未出現(xiàn)任何副作用、并發(fā)癥或異常不良反應(yīng)。

預(yù)計試驗將于2026年2月結(jié)束。

關(guān)于作者

Lindsey在亞特蘭大埃默里大學(xué)獲得神經(jīng)科學(xué)博士學(xué)位，在那里她研究了針對難治性癲癇的新型治療策略。2019年，她因這項研究獲得了美國癲癇協(xié)會的獎學(xué)金。Lindsey此前還曾擔(dān)任博士后研究員，研究炎癥在癲癇和阿爾茨海默病中的作用。

參考資料：https://parkinsonsnewstoday.com/news/embryonic-stem-cell-transplant-safety-parkinsons-trial/

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