干細胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新發(fā)展是根據(jù) 2025 年 2 月的公開信息和非學(xué)術(shù)機構(gòu)的新聞稿匯編而成的。

1. 業(yè)務(wù)發(fā)展

1.1. 合作協(xié)議：PHC 和 CCRM

PHC Corporation（日本；www.phchd.com）已與 CCRM（加拿大安大略??；www.ccrm.ca）簽署了一項總體合作協(xié)議，共同開發(fā)原代 T 細胞擴增培養(yǎng)工藝，以加速細胞和基因治療 (CGT) 產(chǎn)品的生產(chǎn)。此次聯(lián)合計劃將PHC正在開發(fā)的細胞擴增系統(tǒng)LiCellGrow?與CCRM在再生醫(yī)學(xué)和生物制造方面的深厚知識相結(jié)合，建立新的培養(yǎng)流程，以提高CGT的細胞培養(yǎng)效率和質(zhì)量。

原代T細胞用于CGT的工藝開發(fā)和生產(chǎn)，例如嵌合抗原受體(CAR)-T細胞療法。然而，直接來源于患者的原代T細胞在生長速度和質(zhì)量上往往存在顯著差異，這使得研究人員在整個培養(yǎng)過程中難以確保穩(wěn)定的細胞數(shù)量和質(zhì)量。

PHC 開發(fā)了專有的在線監(jiān)測技術(shù)，可實時追蹤細胞代謝的關(guān)鍵指標，幫助研究人員解決細胞質(zhì)量和可重復(fù)性等問題，并建立最佳的細胞培養(yǎng)方法。該技術(shù)能夠精確、持續(xù)地測量細胞培養(yǎng)過程中的葡萄糖攝取和乳酸生成，從而比使用傳統(tǒng)采樣方法更準確地了解細胞代謝隨時間的變化。2024年，PHC在美國、加拿大、歐洲以及包括日本、中國大陸、新加坡和臺灣在內(nèi)的部分亞洲市場推出了搭載該技術(shù)的活細胞代謝分析儀 LiCellMo?。

基于該技術(shù)，該公司還正在開發(fā)LiCellGrow，這是一種細胞擴增系統(tǒng)，旨在根據(jù)細胞的代謝狀態(tài)自動交換培養(yǎng)基，并維持培養(yǎng)環(huán)境處于最佳狀態(tài)。

CCRM成立于2011年，是一家總部位于加拿大的全球公私合作項目，由加拿大政府、安大略省以及領(lǐng)先的學(xué)術(shù)和行業(yè)合作伙伴提供種子資金支持。CCRM現(xiàn)已實現(xiàn)自給自足。

與 CCRM 的聯(lián)合研究將使 PHC 能夠使用 LiCellGrow 分析培養(yǎng)條件，從而建立原代 T 細胞的最佳培養(yǎng)流程。

1.2. 合作協(xié)議：Swarm 和 Cellex

Swarm Oncology（英國；https://swarmoncology.bio）是一家生物技術(shù)公司，率先推出新型 T 細胞療法，幫助晚期實體癌患者實現(xiàn)長期緩解。該公司宣布與 Cellex Cell Professionals（德國；www.cellex.me/en）建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系。Cellex Cell Professionals 是一家合同開發(fā)和制造組織 (CDMO)，專門從事CGT制造，尤其專注于T細胞療法的臨床和商業(yè)供應(yīng)。

Swarm 的突破性 T 細胞治療平臺 Swarm-T?? 將體內(nèi)免疫啟動與專有的體外生產(chǎn)技術(shù)相結(jié)合，以生成高效、非耗竭的多克隆 T 細胞。與傳統(tǒng)方法不同，Swarm-T?? 通過對實體腫瘤進行強效且持續(xù)的免疫攻擊，克服了關(guān)鍵限制。

通過此次合作，Cellex 將提供細胞起始材料，并監(jiān)督工藝轉(zhuǎn)移、GMP 生產(chǎn)和質(zhì)量控制。此外，Cellex 還將提供合規(guī)支持和專業(yè)基礎(chǔ)設(shè)施，以加速 Swarm 的療法在 2026 年進入臨床試驗階段。此次合作旨在加快臨床試驗進度，減少生產(chǎn)瓶頸，并提高可擴展性，從而將 Swarm 的創(chuàng)新 T 細胞療法帶給有需要的實體瘤患者。

1.3. 合作協(xié)議：Viralgen 和 CTNNB1 基金會

Viralgen（西班牙；https://viralgen.com）和 CTNNB1 基金會（斯洛文尼亞；https://ctnnb1-foundation.org）合作研發(fā)了一種旨在治療 CTNNB1 綜合征的基因療法，CTNNB1 綜合征是一種影響兒童運動和認知發(fā)育的罕見遺傳性疾病。此次合作將為受影響的個人帶來希望，通過提供一種可能顯著改善患者預(yù)后的試驗性治療方法。

CTNNB1綜合征是一種罕見的神經(jīng)發(fā)育障礙，由CTNNB1基因突變引起，該基因在大腦發(fā)育和功能中起著至關(guān)重要的作用。其癥狀包括發(fā)育遲緩、運動障礙、言語障礙和智力障礙。此次合作將充分利用Viralgen在AAV制造方面的尖端專業(yè)知識以及CTNNB1基金會致力于推動這一罕見疾病研究的承諾。雙方團隊將共同致力于開發(fā)一種可能增強CTNNB1綜合征患者運動功能、溝通能力和整體生活質(zhì)量的治療方法。

2. 成就、發(fā)布……

2.1. Alida Bio

表觀基因組學(xué)研究工具公司Alida Biosciences（美國加利福尼亞州；www.alidabio.com）宣布全面商業(yè)化推出其 EpiPlex? 平臺，該平臺是第一個通過短讀測序同時檢測和量化多個 RNA 修飾并提供基因表達數(shù)據(jù)的平臺。該平臺將EpiPlex? RNA試劑盒與EpiScout?分析套件配對，提供全面的單一工作流程解決方案，以推動對RNA修飾在疾病、衰老和發(fā)育中的作用的研究。

EpiPlex RNA 試劑盒特別適用于分析 RNA 起始量有限的臨床研究樣本中的多種 RNA 修飾。通常，組織樣本、臨床活檢樣本和其他天然生物材料的總 RNA 含量較少，其中 mRNA 僅占總量的 1-3%。EpiPlex 試劑盒的高靈敏度和高效性使其成為此類情況的理想選擇，即使總 RNA 量低至 100 ng 也能確保獲得高質(zhì)量的結(jié)果。

2.2. 生物技術(shù)

生命科學(xué)研究工具提供商Bio-Techne Corporation（美國明尼蘇達州；www.bio-techne.com ）已正式發(fā)布用于 TcBuster? 非病毒基因組工程系統(tǒng)的 GMP 轉(zhuǎn)座酶 mRNA，支持基于免疫細胞和干細胞的療法的開發(fā)和制造。

TcBuster 系統(tǒng)已被研究人員廣泛用于在多種細胞類型中引入大分子基因修飾。新型 GMP 轉(zhuǎn)座酶將為基因編輯細胞療法（例如 CAR-T 或 TCR 生成）的臨床應(yīng)用提供更清晰的途徑。

與傳統(tǒng)的慢病毒工程方法相比，非病毒TcBuster在細胞療法開發(fā)方面具有諸多優(yōu)勢。其天然轉(zhuǎn)座酶通過蛋白質(zhì)工程得到增強，從而產(chǎn)生一種高活性酶。因此，可以同時從GMP轉(zhuǎn)座子遞送多個基因，同時保持高編輯效率和低風(fēng)險的插入特性。由于無需病毒清除方法，TcBuster系統(tǒng)還顯著縮短了細胞療法研發(fā)的上市時間和成本要求。

該公司還推出了擴展的人類和小鼠 RNAscope? 原位雜交探針菜單，以推進空間生物學(xué)研究和下一代治療和診斷的開發(fā)。Advanced Cell Diagnostics (ACD) 品牌的 RNAscope 探針產(chǎn)品組合旨在提供具有業(yè)界領(lǐng)先靈敏度和特異性的空間精度，目前包括 450 多個物種的 70,000 多個獨特探針。

RNAscope 代表了業(yè)內(nèi)引用最多的空間生物學(xué)技術(shù)，它提供了前所未有的多種疾病的病理和治療反應(yīng)的單細胞視圖。

2.3. Cellino

Cellino（美國馬薩諸塞州；https://cellinobio.com）宣布與麻省總醫(yī)院布萊根基因與細胞治療研究所（GCTI；美國馬薩諸塞州；www.massgeneralbrigham.org）合作，推出世界上第一個基于醫(yī)院的自體誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）鑄造廠。該項目由 Cellino 的人工智能驅(qū)動的 Nebula 技術(shù)提供支持，為建立一個全國性的去中心化生物制造中心網(wǎng)絡(luò)奠定了基礎(chǔ)，旨在直接在護理點提供個性化的細胞和組織療法。Foundry的首個臨床應(yīng)用專注于一種使用患者特異性 iPSC 的新型帕金森癥療法。

2.4. Cellistic

Cellistic（比利時；www.cellistic.com）是基于 iPSC 的現(xiàn)成細胞療法開發(fā)和制造服務(wù)的先驅(qū)，現(xiàn)已推出其 Allo Chassis?——源自 CD34+ 和 CD4+ T 細胞原代細胞的即用型免疫隱形iPSC細胞系。cGMP Allo Chassis? 細胞庫采用經(jīng)過驗證的工作流程、嚴格的質(zhì)量控制和最先進的自動化技術(shù)生產(chǎn)，以確保提供可用于治療的高質(zhì)量、低傳代細胞系。

2.5. CZI

陳扎克伯格倡議 (CZI; 美國加利福尼亞州;?https://chanzuckerberg.com?) 啟動了十億細胞項目，旨在生成前所未有的十億細胞數(shù)據(jù)集，以推動生物學(xué)領(lǐng)域人工智能模型開發(fā)的快速進步。CZI 正與合作伙伴 10× Genomics（美國加利福尼亞州；?www.10xgenomics.com）、Ultima Genomics（美國加利福尼亞州；?www.ultimagenomics.com）以及一群頂尖研究人員合作開展這項具有里程碑意義的計劃。行業(yè)合作伙伴正在通過增加尖端技術(shù)的使用渠道并降低成本，實現(xiàn)前所未有的規(guī)模數(shù)據(jù)生成。

一旦完成，這套單細胞數(shù)據(jù)集將為多個需要全面資源的生物學(xué)領(lǐng)域帶來至關(guān)重要的新數(shù)據(jù)和解決方案，例如繪制不同細胞類型和組織的遺傳擾動圖譜。至關(guān)重要的是，當前和未來對“十億細胞計劃”的貢獻所帶來的數(shù)據(jù)規(guī)模和凝聚力將使其數(shù)據(jù)量比以往更加一致，從而更好地支持研究人員訓(xùn)練人工智能模型，并在精準醫(yī)療和功能基因組學(xué)領(lǐng)域取得變革性發(fā)現(xiàn)。

2.6. 生命網(wǎng)

LifeNet Health（美國弗吉尼亞州；www.lifenethealth.org）推出了 OraGen?，這是第一種可行的牙科骨同種異體移植材料，由冷凍保存的皮質(zhì)松質(zhì)骨組成，其中含有內(nèi)源性譜系定向骨細胞，并與脫礦骨基質(zhì)相結(jié)合。這種獨特的成分是OraGen創(chuàng)新的核心，它為骨骼再生提供了三種基本特性：成骨性，即具有產(chǎn)生新骨的譜系定向骨細胞；骨傳導(dǎo)性，即為細胞附著和生長提供生物相容性支架；以及骨誘導(dǎo)性，即通過保留的天然生長因子刺激骨骼修復(fù)。

OraGen專為牙科手術(shù)而設(shè)計，包括鼻竇和脊增強術(shù)以及修復(fù)下頜骨或上頜骨的較大缺損。

3.臨床試驗

3.1. 多能干細胞

3.1.1. 譜系細胞

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)用于治療嚴重神經(jīng)系統(tǒng)疾病的同種異體細胞療法，該公司已啟動 DOSED（為脊髓損傷（SCI）提供少突膠質(zhì)細胞祖細胞（OPC）：新型設(shè)備的評估）臨床研究。

DOSED研究將評估手動注射脊髓實質(zhì)輸送系統(tǒng) (MI PSD 系統(tǒng)) 的安全性和實用性。該系統(tǒng)是一種新型輸送裝置，旨在將 OPC1 直接輸送到 SCI 患者的損傷區(qū)域。OPC1 是一種研究性的同種異體干細胞衍生細胞移植，由少突膠質(zhì)細胞祖細胞和相關(guān)神經(jīng)膠質(zhì)細胞組成。

OPC1旨在替換或支持因創(chuàng)傷性損傷而缺失或功能失調(diào)的脊髓細胞，并旨在幫助恢復(fù)或增強 SCI 患者的功能活動。改善的功能活動可提高患者活動能力和生活質(zhì)量，并顯著節(jié)省護理人員的費用。DOSED 研究將招募亞急性（損傷后 21 至 42 天）和慢性（損傷后 1 至 5 年）SCI 患者。

4.免疫細胞

4.1. 阿尼莎

Anixa Biosciences（美國加利福尼亞州；www.anixa.com）是一家專注于癌癥治療和預(yù)防的生物技術(shù)公司，該公司正在開展的 I 期臨床試驗的第三組最后一名患者接受了給藥，該試驗旨在評估其針對復(fù)發(fā)性卵巢癌的新型嵌合抗原受體 T 細胞 (CAR-T) 療法。預(yù)計在經(jīng)過30天的驗證，確保第三批患者沒有繼續(xù)受到不良影響后，將開始第四批患者的治療。

試驗中的第三組患者接受的劑量為每公斤患者體重100萬個CAR-T陽性細胞，比第一組增加了十倍。這一劑量的增加對于評估CAR-T療法對卵巢癌患者的安全性和有效性至關(guān)重要。第四組患者的劑量將再增加三倍。

該公司還獲得了對其正在進行的臨床試驗的協(xié)議修正案的批準。該方案的關(guān)鍵變化是允許可能受益于第二劑CAR-T療法的患者接受該療法，并擴大了入組資格，將性索間質(zhì)腫瘤 (SCST) 患者和塞托利氏間質(zhì)細胞腫瘤 (SLCT) 患者納入其中。

Anixa 的 CAR-T 技術(shù)針對 FSHR，它僅在卵巢細胞、腫瘤血管和某些癌細胞上表達。

4.2. 百時美施貴寶

百時美施貴寶公司（紐約，美國；www.bms.com）宣布，在邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者中開展的 2 期 TRANSCEND FL 試驗評估了 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）對復(fù)發(fā)或難治性惰性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤成年患者的療效，該試驗已達到其主要終點。結(jié)果顯示，Breyanzi 在這些患者中表現(xiàn)出了統(tǒng)計學(xué)上顯著且具有臨床意義的總體緩解率 (ORR)。該研究還達到了關(guān)鍵的次要終點——完全緩解率 (CRR)。在頂線分析中，

Breyanzi 持續(xù)展現(xiàn)出持久的療效和一致的安全性，未觀察到新的安全信號。這項研究標志著 Breyanzi 已證明對第五種癌癥類型具有臨床意義的獲益，涵蓋了所有 CD19 靶向 CAR-T 細胞療法中最廣泛的 B 細胞惡性腫瘤，并進一步證明了 Breyanzi 的同類最佳和最佳疾病特征。

Breyanzi 是一種靶向 CD19 的 CAR-T 細胞療法，具有 4-1BB 共刺激結(jié)構(gòu)域，可增強 CAR-T 細胞的擴增和持久性。Breyanzi 由患者自身的 T 細胞制成，這些 T 細胞被收集并進行基因改造，成為 CAR-T 細胞，然后通過輸注輸送至患者體內(nèi)，作為一次性治療。

TRANSCEND FL 是一項開放標簽、全球、多中心、 II 期單臂研究，旨在確定 Breyanzi 對復(fù)發(fā)或難治性惰性 B 細胞非霍奇金淋巴瘤（包括濾泡性淋巴瘤和邊緣區(qū)淋巴瘤）患者的療效和安全性。主要結(jié)果指標是總體緩解率。次要結(jié)果指標包括完全緩解率、緩解持續(xù)時間和無進展生存期。

4.3. 埃斯特雷亞

Estrella Immunopharma（美國加利福尼亞州；www.estrellabio.com）是一家臨床階段生物制藥公司，致力于開發(fā)針對 CD19 的 ARTEMIS? T 細胞療法來治療癌癥和自身免疫性疾病，該公司今天宣布其正在進行的 STARLIGHT-1 I/II 期臨床試驗中的第一劑組已成功完成。在審查了安全性和有效性數(shù)據(jù)后，數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測委員會 (DSMB) 批準啟動第二劑次治療，該治療將按每公斤體重500萬個受體陽性 T 細胞的EB103 CD19重定向 ARTEMIS? T 細胞療法進行。

首批給藥隊列納入了復(fù)發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 患者，這些患者此前接受過多種療法治療均失敗。該隊列的初步數(shù)據(jù)顯示，該藥物具有良好的安全性，未觀察到劑量限制性毒性或治療相關(guān)的嚴重不良事件 (SAE)。此外，所有患者在第1個月均觀察到腫瘤緩解。

STARLIGHT-1試驗是一項開放標簽、劑量遞增、多中心研究，旨在評估EB103在復(fù)發(fā)/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤成年患者中的安全性、耐受性和初步療效。該試驗采用標準的3+3劑量遞增設(shè)計，旨在評估EB103的安全性和藥代動力學(xué)，并確定II期推薦劑量。

EB103 是一種 T 細胞療法，也被稱為Estrella 的“CD19重定向ARTEMIS?T細胞療法”，采用了 Estrella 母公司 Eureka Therapeutics（美國加利福尼亞州；www.eurekatherapeutics.com）授權(quán)的 ARTEMIS? 技術(shù)。與傳統(tǒng)的 CAR-T 細胞不同，ARTEMIS? T 細胞（例如 EB103 T 細胞）的獨特設(shè)計使其能夠在與癌癥靶點結(jié)合時被激活和調(diào)控，而這種靶點的細胞機制更類似于內(nèi)源性 T 細胞受體。一旦注入，EB103 T 細胞就會尋找 CD19 陽性的癌細胞，與其結(jié)合并摧毀它們。

5. 其他

5.1. Luxa Biotechnology

Luxa Biotechnology（美國新澤西州；www.luxabiotech.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)一種新型成人視網(wǎng)膜色素上皮干細胞（RPESC）療法，用于治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）。該公司宣布，美國FDA已授予 RPESC-RPE-4W 移植療法再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）稱號，用于治療干性AMD患者。

RPESC-RPE-4W 是一種源自成人 RPESC 的細胞產(chǎn)品，可生成視網(wǎng)膜色素上皮 (RPE) 細胞子代 (RPESC-RPE)。分化 4 周后獲得的祖細胞階段 RPESC-RPE 細胞 (RPESC-RPE-4W) 移植可有效替代在 AMD 疾病進展過程中丟失的原生 RPE 細胞。RPESC 項目目前處于 1/2a 期臨床試驗階段。

6. 法規(guī)、審批、收購……

6.1. 收購

6.1.1. Bluebird Bio、凱雷和 SK Capital

bluebird bio（美國馬薩諸塞州；www.bluebirdbio.com）已達成最終協(xié)議，將由全球投資公司凱雷集團（美國華盛頓特區(qū)；www.carlyle.com）和 SK Capital Partners（韓國；https?://skcapitalpartners.com ）管理的基金與一支經(jīng)驗豐富的生物技術(shù)高管團隊合作收購。凱雷和 SK Capital 將為 Bluebird 提供主要資本，以擴大 Bluebird 為鐮狀細胞病、β-地中海貧血和腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良患者提供基因療法的商業(yè)化應(yīng)用。

6.2. 綠燈

6.2.1. Adicet

Adicet Bio（美國加利福尼亞州；www.adicetbio.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)用于治療自身免疫性疾病和癌癥的同種異體γδT細胞療法，該公司宣布，美國 FDA 已授予ADI-001快速通道資格，用于治療患有腎外受累的難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE) 成年患者和系統(tǒng)性硬化癥 (SSc) 成年患者。

ADI-001 是一款靶向 CD20 的在研同種異體 γδ 嵌合抗原受體 (CAR) T 細胞療法，用于治療自身免疫性疾病。ADI-001 已獲得 FDA 快速通道認證，用于治療復(fù)發(fā)/難治性 III 類或 IV 類狼瘡性腎炎 (LN) 和伴有腎外病變的系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE)。該公司正在推進 ADI-001 針對六種自身免疫性疾病的治療。

評估 ADI-001 用于治療 LN 的 1 期臨床研究正在進行患者入組。系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE)、系統(tǒng)性硬化癥 (SSc)、特發(fā)性炎癥性肌病 (IIM) 和僵人綜合征 (SPS) 患者的入組預(yù)計將于 2025 年第一季度開始?？怪行粤＜毎麧{自身抗體 (ANCA) 相關(guān)性血管炎 (AAV) 患者的入組預(yù)計將于 2025 年下半年開始。

在 I 期 GLEAN 試驗中，ADI-001 被證明可通過抗 CD20 CAR 靶向 B 細胞，并在外周血和次級淋巴組織中表現(xiàn)出強大的暴露量和完全的 CD19+ B 細胞耗竭。

6.2.2. Avobis 生物

Avobis Bio（德國，美國；https://avobisbio.com/）是一家開發(fā)植入式細胞療法的臨床階段公司，該公司宣布，美國 FDA 已授予 AVB-114 快速通道稱號，AVB-114 是該公司治療克羅恩氏肛周瘺的主要候選藥物。

AVB-114是一種可植入細胞療法，旨在克服克羅恩氏肛周瘺管愈合不良的問題?；罴毎c一種塞狀生物可吸收材料相結(jié)合，在局部治療中生成組織并產(chǎn)生愈合信號。I期STOMP-I臨床試驗表明，在治療12個月后，持續(xù)性難治性克羅恩氏肛周瘺管患者臨床愈合率達76%，麻醉下年度檢查次數(shù)減少 10 倍。

6.2.3. United Therapy 和 eGenesis

美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已批準將轉(zhuǎn)基因豬腎移植到腎衰竭患者體內(nèi)進行臨床試驗。兩家生物科技公司 United Therapeutics（美國馬里蘭州；?www.unither.com）和 eGenesis（美國馬薩諸塞州；?https://egenesisbio.com）將開展此項試驗。United Therapeutics 將首先招募 6 名患者，并可能擴大到 50 名；而 eGenesis 將首先招募 3 名患者。

此前，已有五名患者在正式試驗之外接受了豬器官移植，但這些新研究旨在獲得監(jiān)管部門的批準。參與者將受到密切監(jiān)測，以了解其健康狀況和潛在的病原體風(fēng)險。

United Therapeutics 公司的豬已接受 10 次基因編輯以提高兼容性，而 eGenesis 公司的豬則接受了 69 次基因編輯，包括病毒滅活。倫理方面仍然存在未知風(fēng)險和患者知情同意方面的擔憂。如果這些試驗成功，將為更廣泛的跨物種器官移植鋪平道路。

7. 資本市場與金融

7.1. 治愈RZre疾病

治愈罕見疾病組織 (CRD；美國馬薩諸塞州；www.cureraredisease.org?) 獲得了加州再生醫(yī)學(xué)研究所 (CIRM；美國加利福尼亞州；www.cirm.ca.gov?) 的 569 萬美元資助，用于推進針對脊髓小腦共濟失調(diào) 3 型 (SCA3) 的反義寡核苷酸療法的開發(fā)，SCA3 是一種目前尚無治療方法的疾病。

SCA3是一種罕見的神經(jīng)肌肉疾病，每十萬人中患病率為1至5人。它是脊髓小腦性共濟失調(diào)最常見的類型。該疾病由ATXN3基因突變引起，該基因編碼共濟失調(diào)蛋白3（ataxin-3）。共濟失調(diào)蛋白3遍布全身，有助于破壞和清除受損蛋白質(zhì)。SCA3是由一種導(dǎo)致三核苷酸重復(fù)序列毒性積累的突變引起的。

7.2. Entos? Pharmaceuticals

Entos? Pharmaceuticals（美國加利福尼亞州；https://entospharma.com）是一家臨床階段基因藥物公司，致力于利用其 Fusogenix? PLV? 技術(shù)開發(fā)治療方法并改善患者及其家人的生活，該公司宣布，加州再生醫(yī)學(xué)研究所（CIRM；美國加利福尼亞州；www.cirm.ca.gov）已向該公司授予 400 萬美元的資助。這筆資金將支持完成ENTLEP001的IND支持活動，ENTLEP001是一種用于治療先天性全身性脂肪營養(yǎng)不良癥（CGL）的耐用基因藥物。

慢性脂肪性脂肪性脂肪瘤 (CGL) 是一種罕見的遺傳性疾病，由人類瘦素基因突變引起。CGL 患者缺乏瘦素，無法產(chǎn)生脂肪組織。該疾病與嚴重且難以治療的糖尿病、高甘油三酯血癥以及影響肝臟和心臟的潛在并發(fā)癥有關(guān)。

ENTLEP001 是一種系統(tǒng)性給藥的在研基因療法，利用 Fusogenix PLV 平臺在體內(nèi)表達未經(jīng)修飾的人類瘦素。該療法旨在持久、可重復(fù)給藥，并提供生物學(xué)相關(guān)的天然人類瘦素表達水平。

7.3. Junevity

Junevity（美國加利福尼亞州；www.junevity.com）是一家生物技術(shù)公司，致力于通過重置與年齡相關(guān)的疾病造成的細胞損傷來延長壽命和健康壽命，該公司宣布獲得 1000 萬美元的種子資金。Junevity RESET 平臺利用大規(guī)模人類數(shù)據(jù)和人工智能來識別能夠調(diào)節(jié)細胞損傷的基因（或轉(zhuǎn)錄因子）。然后，該平臺針對這些靶點開發(fā) siRNA 療法，使細胞恢復(fù)健康。Junevity 將利用這筆種子資金來增強 RESET 平臺，并開發(fā)其首批針對2型糖尿病、肥胖癥和虛弱癥的候選療法。

7.4. Stellaromics

3D空間生物學(xué)公司Stellaromics（美國馬薩諸塞州；https?://stellaromics.com/ ）宣布完成 B 輪融資，金額為 8000 萬美元。本輪融資將支持 Stellaromics 的 3D 空間生物學(xué)平臺 Pyxa 的開發(fā)和商業(yè)化。

Pyxa 平臺使研究人員能夠以前所未有的分辨率可視化和分析厚組織樣本中細胞和分子的空間組織。這些突破基于該公司的 STARmap 和 RIBOmap 技術(shù)，通過提供真正的 3D 視角，極大地擴展了傳統(tǒng) 2D 方法的應(yīng)用，使研究人員能夠更深入地了解組織組織、細胞相互作用和疾病機制。

Pyxa 的主要功能包括：

• 厚組織分析：分析厚度為 100 μm 或更厚的組織切片，比當前方法提高 10-20 倍。
• 亞細胞分辨率，多組學(xué)空間分析：同時分析數(shù)百到數(shù)千個基因的空間分布，從而全面了解細胞相互作用。
• 簡化的工作流程：自動化流程簡化了樣品準備、數(shù)據(jù)采集和分析，減少了研究人員的工作量。
• 先進的可視化軟件：用于空間基因組學(xué)數(shù)據(jù) 3D 探索的直觀工具為生物系統(tǒng)提供了前所未有的洞察。

7.5. Tenaya Therapeutics

Tenaya Therapeutics（美國加利福尼亞州；www.tenayatherapeutics.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，其使命是發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供針對心臟病根本原因的潛在治愈療法，該公司宣布，加州再生醫(yī)學(xué)研究所（CIRM；美國加利福尼亞州；www.cirm.ca.gov）已向 Tenaya Therapeutics 授予 800 萬美元的 CLIN2 撥款。CIRM 是加利福尼亞州的一個機構(gòu)，負責資助再生醫(yī)學(xué)、干細胞和基因治療研究。此次撥款所得將用于資助 Tenaya 正在進行的 TN-401 基因療法 1b 期 RIDGE-1 臨床試驗的費用。

TN-401 是一款基于 AAV9 的在研基因療法，旨在治療因 PKP2 基因突變導(dǎo)致的 ARVC。Tenaya選擇 AAV9 作為 PKP2 基因療法的載體，是基于其豐富的臨床和商業(yè)安全記錄，以及已證實的靶向心肌細胞的能力。臨床前研究表明，單劑量 TN-401 即可恢復(fù) PKP2 蛋白的健康水平，使心律恢復(fù)正常，改善左右心室的大小和功能，并延長生存期。

Tenaya 正在開展 TN-401 的 RIDGE-1 1b 期臨床試驗，該試驗針對 PKP2 基因突變相關(guān)的 ARVC患者。為了支持 TN-401 的臨床開發(fā)，該公司目前正在招募 RIDGE 全球非干預(yù)性研究，以收集攜帶 PKP2 基因突變的 ARVC 患者的自然病史和 AAV9 抗體（血清陽性率）數(shù)據(jù)。TN-401 已獲得 FDA 的孤兒藥資格和快速通道資格認定。

參考資料：Ilic, D., & Liovic, M. (2025). 2025年2月干細胞研究與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的行業(yè)動態(tài)。
《再生醫(yī)學(xué)》，1-8期。https://doi.org/10.1080/17460751.2025.2483100

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